1조 시장 흔든 사이토키네틱스…경쟁사 실패한 심장병 임상 성공

사이토키네틱스의 심장질환 치료제 '마이코르조'가 경쟁 약물이 실패했던 비폐쇄성 비후성 심근병증(HCM) 환자 대상 임상에서 성공적인 결과를 확보했다.

5일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 사이토키네틱스는 비폐쇄성 HCM 환자를 대상으로 한 마이코르조의 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 밝혔다. 이는 지난해 경쟁사 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)의 '캄지오스'가 동일 적응증 임상에 실패한 것과 대비되는 결과다.

비후성 심근병증은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지는 만성 질환이다. 마이코르조와 캄지오스는 심장 수축력을 약화시키는 기전을 통해 폐쇄성 HCM 치료제로 승인받아 경쟁하고 있다. 캄지오스는 2025년 한 해에만 10억달러(약 1조4400억원) 이상의 매출을 올렸다.

하지만 BMS는 전체 HCM 환자의 약 3분의 1을 차지하는 비폐쇄성 HCM 환자 대상 임상에서는 실패의 쓴맛을 봤다. 이로 인해 업계에서는 마이코르조 역시 같은 적응증에서 성공하기 어려울 것이라는 회의론이 있었다.

이번에 공개된 결과는 이러한 예상을 뒤집었다. 36주간 진행된 임상에서 마이코르조 투여군은 환자가 직접 보고하는 증상 및 신체적 한계를 측정하는 'KCCQ 임상 요약 점수'가 약 11점 개선됐다. 반면 위약군은 약 8점 개선에 그쳤다.

심장 건강의 핵심 지표인 '최대 산소 섭취량(pVO2)'에서도 유의미한 차이를 보였다. 마이코르조 투여군은 체중 1kg당 분당 0.64mL 증가했으나, 위약군은 0.03mL 감소했다.

안전성 측면에서는 새로운 우려 신호는 발견되지 않았다. 다만 마이코르조의 알려진 부작용인 '좌심실 박출률' 50% 초과 감소가 투여군에서 27건 발생해 위약군(1건)보다 많았다. 이로 인해 2건의 심부전이 발생했으며, 참여자의 3%가 치료를 중단했다.

리링크 파트너스의 로안나 루이즈 애널리스트는 "두 지표의 통계적 유의성 확보만으로도 엄청난 열광을 불러일으킬 것"이라며 폐쇄성 및 비폐쇄성 적응증 모두 허가받을 경우 연간 최대 50억달러(약 7조2000억원) 이상의 매출을 올릴 수 있다고 분석했다.

사이토키네틱스는 이번 임상 결과를 바탕으로 규제 당국과 협의에 나설 계획이다. 결과 발표 후 회사 주가는 장 초반 17% 이상 급등했다.