BMS 실패한 심근병증서…사이토키네틱스는 '홈런'

사이토키네틱스가 경쟁사 브리스톨마이어스스큅(BMS)이 실패했던 심장질환 영역에서 '홈런'을 치며 비폐쇄성 비후성 심근병증(nHCM) 최초 치료제 탄생을 예고했다.

5일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 사이토키네틱스는 심근병증 치료제 '마이코르조'(성분명 아피캄텐)의 3상 임상(ACACIA-HCM)에서 긍정적인 결과를 확보했다고 밝혔다. 이번 성공으로 nHCM 환자군까지 치료 대상을 두 배로 늘릴 발판을 마련했다.

이번 임상은 nHCM 환자를 대상으로 '마이코르조' 또는 위약을 36주간 투여해 효능을 평가했다. 그 결과, 마이코르조 투여군은 환자 설문 기반의 '캔자스시티 심근병증 설문지'(KCCQ)와 최대 운동 능력 표준 평가에서 위약군 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보이며 두 가지 1차 평가지표를 모두 충족했다.

회사 측은 KCCQ 점수가 치료 기간 내내 '강력하고 일관되게' 개선됐다고 설명했다. 파디 말릭 연구개발(R&D) 책임자는 최대 산소 섭취량으로 측정한 운동 능력 개선 효과가 마치 '몇 주간의 힘든 훈련'을 받은 것과 같다고 비유했다.

이번 결과가 더욱 주목받는 이유는 경쟁 약물인 BMS의 '캄지오스'가 같은 적응증에서 실패했기 때문이다. 캄지오스는 지난해 폐쇄성 비후성 심근병증(oHCM)으로 10억7000만달러(약 1조5400억원)의 매출을 올린 블록버스터 약물이지만, nHCM 대상 임상에서는 고배를 마셨다.

마이코르조는 지난해 12월 oHCM 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받아 캄지오스와 경쟁하고 있다. 같은 심장 미오신 억제제 기전으로 경쟁사가 실패한 영역에서 성공하며 기술적 우위를 증명한 셈이다.

로버트 블룸 사이토키네틱스 최고경영자(CEO)는 임상 결과에 대해 "변혁적이고, 굉장하며, 홈런과 같은 결과"라고 자평하며 "이 환자군에서 긍정적인 결과를 보인 연구는 없었다. 우리는 새로운 길을 개척하고 있다"고 강조했다. 회사는 최대한 빨리 FDA와 해당 결과에 대해 논의할 계획이다.