7조원 블록버스터 예약…유전성 심장병 신약, 3상서 '쌍끌이' 성공

사이토키네틱스의 심장병 신약 '미코르조'가 비폐쇄성 비후성 심근병증 환자 대상 3상 임상에서 주요 목표를 모두 달성하며 7조원대 블록버스터 약물 등극에 대한 기대감을 높였다.

5일(현지시간) 바이오 전문매체 STAT뉴스에 따르면 사이토키네틱스는 유전성 심장질환인 비폐쇄성 비후성 심근병증(HCM) 환자를 대상으로 한 'ACACIA' 3상 임상시험 결과를 발표했다.

임상 결과, 미코르조는 위약 대비 환자의 심부전 증상과 심혈관 운동 능력을 통계적으로 유의미하게 개선했다. 이로써 임상시험의 두 가지 효능 목표를 모두 충족했다.

미코르조는 현재 더 중증 형태인 '폐쇄성' 비후성 심근병증 치료제로 상업화 초기 단계에 있다. 이번 3상 성공으로 규제 당국의 승인을 획득하면 치료 가능한 환자군이 크게 확대될 수 있다.

업계는 미코르조의 적응증 확대가 성공할 경우 연간 최고 매출이 50억달러(약 7조2000억원)에 이를 것으로 전망했다.