헌팅턴병 원인 단백질 대신 '이 유전자' 공략…1400억 뭉칫돈

헌팅턴병에 대한 새로운 접근법의 유전자 치료제를 개발 중인 스타트업이 대규모 투자 유치에 성공하며 업계의 주목을 받고 있다.

4일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면, 미국 바이오 벤처 라투스 바이오(Latus Bio)는 9700만달러(약 1400억원) 규모의 시리즈A 투자 유치를 완료했다고 밝혔다. 이번 투자는 8VC가 주도했으며, DCVC 바이오, 바이오어드밴스 등 기존 투자사들이 참여했다.

라투스는 확보한 자금을 두 유전자 치료제 파이프라인의 임상 개발에 투입할 계획이다. 하나는 소아의 인지 및 운동 능력을 급격히 저하하는 'CLN2' 유형의 바텐병 치료제 'LTS-101'이다. 이 치료제는 올해 3분기 임상시험을 시작할 예정이다.

다른 하나는 뇌 신경세포가 점진적으로 파괴되는 헌팅턴병 치료제 'LTS-201'이다. 회사는 올해 말 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND)을 제출하는 것을 목표로 하고 있다.

라투스의 핵심 기술은 유전물질을 체내로 운반하는 바이러스 껍질인 '캡시드'를 새롭게 설계하는 데 있다. 회사는 최적화된 전달 경로를 통해 더 적은 용량으로도 효율적인 약물 전달이 가능하도록 만들어 치료제의 안전성을 높이고 생산 비용을 낮추는 것을 목표로 한다.

궁극적으로는 기존 유전자 치료제가 집중했던 초희귀질환을 넘어, 보다 일반적인 질환으로 치료 대상을 확대하겠다는 전략이다. 현재는 신경계 질환에 집중하고 있지만, 향후 신장, 눈, 심장, 근육 질환 치료에도 적용 가능한 캡시드를 설계하고 있다.

특히 헌팅턴병 치료제 'LTS-201'은 기존 치료제와 다른 기전으로 주목받는다. 대부분의 개발 프로그램이 뇌에 축적되는 돌연변이 헌팅틴 단백질 생성을 억제하는 반면, 'LTS-201'은 질병의 발병 및 진행에 관여하는 'MSH3' 유전자를 표적한다.

연구에 따르면 'MSH3' 유전자를 억제하면 헌팅턴병에서 나타나는 특정 염기서열의 비정상적인 반복 및 확장을 막을 수 있다. 라투스는 뇌에 한 번 주사하는 것만으로 '지속적인 치료 효과'를 보인 전임상 데이터를 확보했다고 밝혔다.

이번 투자를 주도한 8VC의 파트너 프란시스코 히메네즈는 성명을 통해 "이번 투자는 유전자 치료에 대한 라투스의 차별화되고 확장 가능한 접근법에 대한 확신을 반영한다"며 "회사의 전략은 유전자 치료 접근성의 오랜 한계를 해결할 수 있는 위치에 있다"고 말했다.