세계 최초 단백질 분해 신약 허가…상업화 파트너는 '안갯속'

아비나스(Arvinas)의 유방암 신약이 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으며 세계 최초의 '표적 단백질 분해(PROTAC)' 치료제가 탄생했다.

1일(현지시간) 바이오파마 다이브 등 외신에 따르면 FDA는 아비나스의 '베파누(Veppanu)'를 특정 유방암 환자 치료제로 승인했다.

베파누의 성분명은 벱데제스트란트(vepdegestrant)다. 최소 한 가지 내분비요법 치료 후 질병이 진행된 전이성 에스트로겐 수용체 양성(ER+), 사람상피세포성장인자수용체2 음성(HER2-) 유방암 성인 환자 중 'ESR1' 유전자 변이가 있는 경우가 투약 대상이다.

이 약은 질병과 관련된 불필요한 단백질을 세포의 자체 폐기물 처리 시스템을 통해 제거하는 새로운 기전의 PROTAC 치료제다. 기존 약물 대부분이 표적 분자의 활동을 차단하거나 증폭시키는 방식인 것과 대조된다.

아비나스의 랜디 틸 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 "이번 성과는 표적 단백질 분해가 의미 있는 임상적 영향으로 이어질 수 있음을 보여준다"고 밝혔다.

연구 책임자인 사라 캐넌 연구소의 에리카 해밀턴 박사는 "표준 치료법이 더는 효과가 없을 때 2차 치료 옵션이 거의 없는 환자들에게 새로운 선택지를 제공한다"고 평가했다.

하지만 베파누의 상업적 미래는 불투명하다. 이 약은 아비나스와 화이자(Pfizer)가 공동 개발했다. 당초 광범위한 유방암 환자군을 목표로 했으나, 최종 데이터는 ESR1 변이가 있는 특정 환자군에서만 뚜렷한 효과를 보였다.

또한 시장에는 이미 일라이 릴리(Eli Lilly), 메나리니(Menarini) 등이 개발한 경구용 호르몬 분해 항암제가 출시된 상태다. 로슈(Roche)의 약물도 곧 뒤따를 전망이다. 베파누가 이들 경쟁 약물 대비 명확한 우위를 보이지 못하자 투자자들은 상업적 잠재력에 의문을 제기했다.

이러한 상황으로 인해 아비나스와 화이자는 베파누의 상업화 권리를 제3자에게 이전하기로 결정하고 파트너를 물색 중이다. 아비나스와 화이자는 이날 "새로운 파트너 선정을 순조롭게 진행 중"이라고 밝혔다.

아비나스는 이제 파킨슨병, 척수 연수 근위축증 및 다양한 암을 대상으로 하는 다른 PROTAC 파이프라인에 더욱 집중할 계획이다. 틸 CEO는 "이번 승인으로 종양학, 신경퇴행성 및 신경근육 질환에 걸친 우리 파이프라인의 폭과 다양성에 대한 확신이 강화됐다"고 덧붙였다.