유니큐어, 美서 좌절된 신약…영국서 첫 허가신청 돌파구

미국에서 규제 장벽에 부딪혔던 헌팅턴병 유전자 치료제가 영국에서 첫 품목허가 신청을 추진하며 기사회생의 발판을 마련했다.

30일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 네덜란드 유전자 치료제 개발사 유니큐어(UniQure)는 헌팅턴병 치료제 'AMT-130'의 품목허가 신청서를 올해 말 영국에 제출할 계획이라고 밝혔다. 이는 영국 규제 당국과의 긍정적인 회의 결과에 따른 것이다.

이번 허가 신청은 미국과 유럽에서 진행 중인 임상시험의 3년 분석 데이터를 기반으로 한다. 해당 데이터에서 'AMT-130' 최고 용량을 투여한 환자들의 질병 진행 속도가 눈에 띄게 느려진 것으로 나타났다.

맷 카푸스타 유니큐어 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 "이는 헌팅턴병 커뮤니티에 중요한 이정표"라며 "영국을 비롯한 전 세계 환자들에게 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 규제 당국과 긴밀히 협력할 것"이라고 말했다.

'AMT-130'은 신경 손상을 유발하는 돌연변이 단백질 생성 유전자를 억제하는 기전의 유전자 치료제다. 헌팅턴병은 현재 치료법이 없고 증상 관리만 가능한 퇴행성 신경질환으로, 'AMT-130'은 가장 앞선 치료제 중 하나로 주목받아 왔다.

앞서 유니큐어는 긍정적인 임상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 신속 승인을 추진했으나, FDA는 새로운 '위약 대조' 임상시험을 요구하며 사실상 승인을 거절했다. 이는 분석가들 사이에서 '최악의 시나리오'로 불리며 회사에 큰 타격을 줬다.

유니큐어는 2분기 중 FDA와 만나 잠재적인 3상 임상시험 설계의 '핵심 요소'를 논의할 예정이다. FDA는 3분기에 나올 4년 연구 분석에 대한 피드백도 제공할 계획이다.

리링크 파트너스의 조셉 슈워츠 애널리스트는 이번 영국 허가 신청 추진을 "중요하고 상징적인 승리"라고 평가했다. 스티펠의 폴 마테이스 애널리스트는 "영국에서의 상황이 희귀질환 치료제에 대한 유연성을 요구받는 FDA의 입장에 영향을 미칠 수 있다"고 분석했다. 이 소식에 유니큐어 주가는 이날 오전에만 20% 이상 급등했다.