머크, 희귀종양 신약 '핌제트미' 美 승인…다이이치산쿄와 경쟁

독일 제약사 머크(Merck KGaA)가 희귀종양 치료제 '핌제트미'(성분명 피미코티닙)의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.

10일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 1일 1회 경구용 콜로니자극인자-1 수용체(CSF-1R) 억제제인 핌제트미를 증상성 힘줄윤활막거대세포종(TGCT) 치료제로 승인했다.

TGCT는 관절 내막 안팎에서 자라는 희귀·비암성 국소 침습 종양이다. 핌제트미는 수술적 절제가 기능 손상이나 심각한 이환을 초래할 수 있는 성인 환자를 대상으로 적응증을 받았다.

이번 승인은 머크의 3상 '매뉴버(Maneuver)' 임상시험 결과에 근거했다. 앞서 중국·캐나다·스위스 규제 당국도 같은 약물을 승인했다.

임상은 전신 치료 대상이면서 항 CSF-1/CSF-1R 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 핌제트미와 위약을 비교했다. 핌제트미 투여군은 25주 차 객관적 반응률(ORR) 56%를 기록하며 1차 평가변수를 충족했다. 위약군의 ORR은 3%에 그쳤다.

머크는 13주 차에 ORR을 보인 조기 반응 환자 비율이 41.3%였다고 이날 발표했다. 관절 가동 범위, 신체 기능, 통증 등 2차 평가변수에서도 유의미한 개선이 확인됐다.

지난달 유럽종양학회(ESMO)에서 공개된 장기 추적 데이터에서는 반응 지속 기간 중앙값에 아직 도달하지 않았다. 25주 차에 반응을 보인 환자의 77%는 추가 12개월 추적 관찰 후에도 임상적 이점을 유지했다.

안전성 측면에서 핌제트미 투여 환자 중 약물 관련 이상반응으로 치료를 중단한 사례는 1명뿐이었고, 5명(7.9%)은 감량이 필요했다. 모발·피부 색소 저하나 담즙정체성 간독성 증거는 나타나지 않았다.

간독성은 다이이치산쿄의 TGCT 치료제 '투랄리오'의 걸림돌로 지적돼 왔다. 투랄리오는 2019년 TGCT 최초의 전신 치료제로 승인됐지만 간독성에 대한 박스 경고와 FDA의 위해성관리계획(REMS) 적용을 받고 있다.

오노약품공업의 CSF-1R 억제제 '롬빔자'는 2025년 승인됐으며 핌제트미처럼 간독성 경고를 피했다. 오노는 지난 4월 1일부터 9월 30일까지 롬빔자 매출이 87억엔(약 5800만달러)으로 전년 대비 215.8% 증가했다고 밝혔다.

같은 기간 다이이치산쿄의 투랄리오 매출은 30억엔(약 1880만달러)에 그쳤다.

머크 헬스케어 부문 대니 바르조하르 최고경영자(CEO)는 "미국에서 핌제트미 승인으로 희귀종양 분야 리더십과 포트폴리오를 강화하고 환자와 가족에게 실질적 희망을 전하게 됐다"고 말했다.

머크는 2023년 앱비스코테라퓨틱스로부터 핌제트미의 중국 본토 판권을 확보한 뒤 2025년 4월 8500만달러 옵션을 행사해 전 세계 판권을 사들였다.

이어 2025년 7월에는 39억달러에 스프링웍스테라퓨틱스를 인수하며 희귀종양 포트폴리오를 확대했다. 스프링웍스는 진행성 데스모이드종양 치료제 '옥시베오'와 신경섬유종증 1형(NF1) 치료제 '고메클리'를 보유하고 있다.