펩젠, 근이영양증 신약 초기 데이터에 급등…"접합 교정 최고 수준"

펩젠(PepGen)의 근이영양증 신약 후보가 초기 임상에서 다른 치료제보다 우수할 가능성을 보이며 주가가 90% 이상 폭등했다.

10일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 펩젠은 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자를 대상으로 진행한 2상 임상에서 실험약 'PGN-EDODM1'의 유망한 초기 데이터를 공개했다.

DM1은 유전자 돌연변이로 잘못 만들어진 RNA가 세포 안에 뭉치면서 단백질 지시 정보가 뒤섞이는 '접합 오류'가 생기고, 근육 기능이 점차 약화하는 질환이다.

펩젠의 약물은 세포 안으로 들어가 뭉친 RNA를 분해하는 방식으로 문제를 해결하도록 설계됐다.

2상 임상에서 환자 6명에게 월 1회씩 4차례 투약하고 13주간 추적한 결과, 접합 오류가 평균 46.5% 교정됐다. 이 가운데 4명은 교정률이 50%를 넘었다.

펩젠은 성명에서 이 수치가 DM1 치료제를 여러 차례 투약한 연구 가운데 "역대 최고 수준의 접합 교정"이라고 주장했다.

회사는 또 손 근육이 강한 수축 뒤 이완되는 속도를 측정하는 검사 등에서 운동성과 근력이 개선됐다고 밝혔다.

치료 관련 부작용은 모두 '경증에서 중등도'로 평가됐으며 메스꺼움이 가장 흔했다. 첫 투약 뒤 소변 단백질이 일시적으로 늘었지만 16주 관찰 기간 누적 신장 손상 증거는 없었다.

DM1은 근육이 점차 약해지고 위축되며 이완되지 못하는 '근긴장증'이 나타나는 질환이다. 심장과 폐, 눈, 위장 등에도 영향을 줄 수 있다. 펩젠에 따르면 미국과 유럽에서 약 11만명이 앓고 있다.

현재 DM1 완치 치료제는 없다. 노바티스가 수십억달러에 인수한 후보물질은 최근 중추적 임상에서 실패했고, 다인 테라퓨틱스와 사렙타 테라퓨틱스의 후보물질도 각각 임상을 진행 중이다.

리어링크 파트너스의 조지프 슈워츠 애널리스트는 펩젠의 평균 접합 교정 수치가 노바티스의 '델-데시란'과 다인의 'z-바시바르센'에서 관찰된 것보다 높다고 분석했다.

슈워츠는 임상 간 직접 비교는 "여전히 불완전하다"면서도 결과의 "규모와 일관성"이 "명확한 최고 수준의 잠재력을 뒷받침한다"고 평가했다.

오펜하이머의 코스타스 빌리오우리스 애널리스트는 별도 메모에서 이번 결과가 "최상의 시나리오"라고 덧붙였다.

펩젠은 임상에서 더 높은 용량을 시험 중이며 결과는 내년 상반기에 공개할 예정이다.

다만 미국에서는 지난해 식품의약국(FDA)이 동물실험에서 확인한 문제를 이유로 부분 보류 조치를 내려 아직 투약이 이뤄지지 않았다.

스티펠의 폴 마테이스 애널리스트는 미국 내 상황이 펩젠에 일부 "근본적 위험"을 남긴다고 지적하면서도 "환자 안전성은 양호해 보인다"며 보류 해제의 길을 여는 데 도움이 될 것이라고 전했다.