"1년간 통증 위기 막았다"…빔, 겸상적혈구 유전자치료제 3파전 예고

미국 바이오기업 빔 테라퓨틱스의 유전자 편집 세포치료제 '리스토셀'이 겸상적혈구병 환자의 중증 통증 위기를 1년간 막아냈다.

10일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 빔 테라퓨틱스는 염기 편집 세포치료제 리스토셀의 임상 1·2상 결과를 공개했다. 리스토셀은 BCL11A 유전자를 표적으로 삼아 낫 모양 대신 정상 형태의 적혈구가 만들어지도록 하는 1회 투여 자가 세포치료제다.

12개월 추적 관찰 결과 리스토셀은 성인·청소년 환자 31명을 대상으로 1차 평가 지표인 중증 혈관폐색 위기 발생을 막았고, 2차 지표인 입원도 예방했다.

빔 테라퓨틱스는 올해 말 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청할 계획이다. 승인되면 리스토셀은 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 '캐스게비', 제네틱스 바이오테라퓨틱스의 '리프게니아'에 이어 세 번째 겸상적혈구병 유전자 기반 치료제가 된다. 캐스게비와 리프게니아는 2023년 승인됐다.

빔 테라퓨틱스의 염기 편집 기술은 단일 염기 수준에서 유전자를 교정해 질병 유발 돌연변이를 정확히 표적하고, 표적 외 효과를 줄일 수 있다는 평가를 받는다.

회사 측은 안전성 프로파일이 세포 이식 과정과 일치했다고 밝혔다. 윌리엄 블레어 애널리스트들은 세포 채집 횟수 감소, 채집부터 편집 세포 주입까지 걸리는 시간 단축, 세포 생착 시간 단축에 따른 입원 기간 축소 등이 리스토셀의 차별화 요인이 될 수 있다고 분석했다.

애널리스트들은 리스토셀의 최대 매출을 29억달러(약 3조8860억원)로 내다봤다. 개선된 프로파일 덕분에 캐스게비보다 높은 가격이 책정될 수 있으면서도 주입 절차 단축으로 의료비 부담은 줄일 수 있다는 전망이다.

캐스게비의 미국 정가는 220만달러(약 29억5000만원), 리프게니아는 310만달러(약 41억5000만원)다.

존 에번스 빔 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "겸상적혈구병 환자에게 중증 혈관폐색 위기는 생명을 위협할 수 있어, 이런 증상에서 지속적으로 벗어나는 것이 중요한 임상 결과"라고 말했다.

빔 테라퓨틱스는 12월 미국 뉴올리언스에서 열리는 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서 상세 결과를 추가로 발표할 예정이다.