희귀질환 치료제 5종 '신속 등재'…2027년 1월까지 신청

보건복지부가 희귀질환치료제 신속등재 시범사업 대상 약제 5종을 선정했다.

보건복지부는 6일 희귀질환치료제 신속등재 시범사업 공모 및 평가 결과 대상 약제를 선정했다고 밝혔다. 이 사업은 사전 비용효과성 평가 대신 사후평가 체계로 전환해 환자가 필요한 치료제를 더 빠르게 공급받도록 한다.

선정된 약제는 전신 농포성 건선 치료제 '스페비고주'(레오파마), 뒤쉔 근디스트로피 치료제 '아감리현탁액'(넥세라파마코리아), 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 '조엔자정'(베르토코리아) 등이다.

이어 근위축성 측삭경화증 치료제 '칼소디주'(바이오젠코리아), 원발성 담즙성 담관염 치료제 '아이커보정'(입센코리아)도 포함됐다. 제품명 끝의 주·액·정은 제형을 뜻한다.

이 시범사업은 희귀질환 특성상 환자 수가 적어 임상적 근거 확보가 어렵지만 치료 대안이 없는 중증 환자의 치료제 접근성을 높이기 위해 추진됐다. 건강보험 등재 전 필수였던 비용효과성 평가가 등재 이후 실제 임상 성과와 사전 합의된 평가계획서에 따른 사후평가로 전환되는 것이 핵심이다.

보건복지부는 지난 6월 시범사업 추진 방안을 건강보험정책심의위원회에 보고하고, 7~8월 참여 대상 약제 공모, 9~10월 제약사 자료 보완과 환자단체 간담회, 관련 학회 의견 수렴을 진행했다. 이어 지난 4일 선정평가위원회를 열고 참여 제약사 대면 발표 심사를 거쳐 약제를 선정했다.

선정평가위원회는 질환의 중증도, 대체약제 현황, 치료 효과성, 사후평가계획 및 사후평가 이후 환자 치료 보장 계획의 적정성 등을 종합적으로 고려했다.

선정된 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 등재 신청을 완료해야 한다. 시범사업 공고 내용에 따라 정해진 약가와 예상 청구액을 적용해 더욱 신속한 등재가 가능할 것으로 기대된다.

유주헌 건강보험정책국장은 "향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속등재 제도화 방안을 마련하고, 필요 시 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 보장하기 위해 2차 시범사업을 적극적으로 검토하겠다"고 밝혔다.