소아 임상 '자료보호' 급증…올해만 18개 품목 등재

소아 환자 대상 임상시험 데이터를 근거로 의약품 자료보호를 받은 품목이 올해 들어 급증했다.

식품의약품안전처 자료보호의약품 목록 집계에 따르면 11월 9일 기준 소아 임상시험 자료로 자료보호를 획득한 의약품은 총 26개 품목이다. 2025년 2월 21일 개정 약사법으로 재심사 제도가 폐지되고 임상시험 자료보호제도가 독립 신설된 뒤 2025년 말까지 8개 품목에 그쳤으나, 2026년 들어서만 18개 품목이 추가됐다. 전체 자료보호 등재 품목 734개 가운데 비중은 약 3.5% 수준이다.

이 같은 변화는 규제 설계 전환에서 비롯됐다. 개정 약사법은 안전관리를 위해성 관리계획(RMP)으로 통합하고 지식재산권 보호 성격의 자료보호제도를 분리했다. 특히 희귀의약품이 최초 허가 시점부터 소아 적응증을 확보하면 기본 10년에 1년을 더해 최장 11년의 보호기간을 부여한다. 이미 시판 중인 의약품도 새로운 소아 임상 데이터로 용법이나 효능을 추가하면 허가일로부터 4년간 독점적 자료보호 혜택을 받는다.

이 구조는 성인용 약제를 임의로 쪼개 처방하던 '오프라벨(허가 외 처방)' 관행을 정식 임상 승인으로 돌리는 계기가 됐다. 소아는 나이에 따라 약물 대사와 체내 배출 능력이 성인과 달라 별도 임상 데이터가 필수적이다. 제약사는 소아 적응증을 추가해도 제네릭 기업이 무임승차할 수 있다는 우려가 컸으나, 4년의 자료보호가 후발의약품의 허가 신청 자체를 막아 연구개발비 회수 기간을 벌어줬다.

등재된 26개 품목을 보면 다국적사와 국내 제약사의 전략이 갈린다. 성인 블록버스터 약물의 사용 범위를 소아·청소년으로 확대한 사례가 17개 품목으로 가장 많았다. 한국릴리의 마운자로(터제파타이드)는 제2형 당뇨병에서 만 10세 이상으로, 한국애브비의 스카이리치(리산키주맙)는 중등도·중증 판상 건선에서 체중 40kg 이상 6세 이상으로 적응증을 넓혔다. 길리어드사이언스코리아의 만성 B형간염 치료제 베믈리디와 한독테바의 편두통 예방제 아조비 등도 4년의 추가 자료보호를 기반으로 소아 파이프라인을 강화했다.

국내 제약사는 미충족 수요가 높은 틈새 질환과 외용제, 백신에서 성과를 냈다. 소아 근시 진행을 억제하는 저농도 아트로핀 점안액 분야에서는 태준제약의 마이오텍트 2개 품목, 라이트팜텍의 마이오클리어 2개 품목, 한국산텐제약의 리주시아 1개 품목 등 5개 품목이 자료보호 대상에 올랐다. 동아에스티의 손발톱 무좀 치료제 주블리아외용액은 6세 이상으로 적응증을 넓혔고, JW중외제약의 철결핍 치료제 페린젝트주와 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 헌터라제아이씨브이주도 보호 대상에 포함됐다.

백신 분야에서는 접종 공백을 메우기 위한 연령 하향 임상이 4건 등재됐다. 사노피-아벤티스코리아의 수막구균 백신 멘쿼드피주는 생후 6주에서 2세 미만 영유아까지 접종 연령을 낮췄다. 보령바이오파마의 A형간염 백신, 시퀴러스코리아의 플루셀박스쿼드, 일양약품의 테라텍트 등 독감백신 품목도 영유아 연령대 임상 자료를 공인받았다.

다만 독점권 확대가 소아 환자의 약가 부담이나 제네릭 진입 지연으로 이어질 수 있다는 점은 과제로 남는다. 자료보호 기간에는 제네릭 개발사가 동일한 임상시험을 대규모로 자체 수행하지 않는 한 시장 진입이 어려워 단기적으로 독점 가격 구조가 유지된다. 약가 인하와 건강보험 재정 절감을 유도하려는 보건당국과 제약사의 개발 유인을 보장하려는 규제 당국 사이에서 균형을 맞추는 것이 제도 안착의 핵심 시험대가 될 전망이다.