신라젠 BAL0891, 요로상피암으로 '선택과 집중'…FDA 임상 변경 신청

신라젠이 항암 신약 후보물질 BAL0891의 임상 표적을 요로상피암으로 좁히고 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획 변경 승인을 신청했다.

신라젠은 5일(현지시간) FDA에 진행성 고형암 및 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 BAL0891 제1상 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다고 밝혔다.

이번 변경은 파트 1 용량 탐색 단계에서 나온 안전성·유효성 결과를 토대로, 파트 2 용량 확장 시험의 대상 질환을 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암으로 확정하기 위한 것이다. 항암화학요법제인 파클리탁셀과의 병용요법 효능을 집중 검증하는 데 초점을 맞췄다.

이번 결정의 배경에는 지난 10월 26일 스페인 마드리드에서 열린 유럽종양학회(ESMO 2026)에서 공개된 임상 1상 중간 분석 데이터가 있다. 당시 신라젠은 한국과 미국에서 진행성 고형암 환자 54명을 대상으로 한 시험 결과를 공개했다.

파클리탁셀 병용 투여군에서 객관적 반응률(ORR) 21.4%, 질병 통제율(DCR) 78.6%를 기록했다. 단독요법 코호트에서는 방광암 환자 1명에게서 종양이 완전히 사라진 완전반응(CR)이 확인됐고, 이 상태가 7개월 이상 유지됐다.

임상 참여 환자의 81.5%는 기존에 두 차례 이상, 18.5%는 네 차례 이상 전신 항암 화학요법을 받은 중증 전이 환자였다. 다제 내성 환자군에서 병용 투여로 부분관해 이상의 반응률과 높은 질병 통제율을 끌어낸 점은 요로상피암 2차 이상 치료제로서의 경쟁력을 가늠할 근거로 평가받았다.

신라젠은 파트 2 시험의 1차 평가 지표를 고형암 반응평가기준(RECIST v1.1)에 따른 객관적 반응률로 설정했다.

BAL0891은 암세포 분열 시 방추사 형성과 염색체 분리를 관장하는 TTK와 PLK1을 동시에 차단하는 이중 저해 기전 물질이다. 세포 분열 주기를 방해하는 파클리탁셀과 기전상 시너지를 낼 수 있어 요로상피암 대상 병용요법이 확장 코호트의 최종 표적으로 낙점된 것으로 관측된다.

다만 요로상피암 치료제 시장 경쟁은 넘어야 할 과제다. 글로벌 시장에서는 파드셉(엔포투맙 베도틴)과 키트루다(펨브롤리주맙) 병용요법이 1차 표준 치료로 자리 잡았다. BAL0891이 후속 단계에서 입지를 다지려면 차세대 항체약물접합체(ADC) 및 면역관문억제제 치료 이후 재발하거나 불응한 환자군을 상대로 유의미한 반응률과 무진행 생존기간을 증명해야 한다.

독성 제어도 관찰 대상이다. 학회 발표에 따르면 BAL0891 투약 환자에게서 호중구 감소증이 보고됐으나 감량과 보조요법으로 제어됐고, 비혈액학적 이상반응도 대부분 경증에 그쳤다. 다만 병용 투여 환자군을 늘리면 누적 독성이나 골수 억제 부작용 빈도가 다시 높아질 위험은 배제할 수 없다.

신라젠은 이번 임상 1상 계획 변경을 통해 2029년 6월까지 약 200명의 환자를 대상으로 시험을 완주하겠다는 시간표를 제시했다. FDA의 임상시험계획 변경은 신청 접수 후 30일 이내에 특별한 이의 제기가 없으면 자동으로 효력이 발생한다.