첫 DNA약 승인에도 '효능·전기충격' 장벽…시장 안착 미지수

미국 식품의약국(FDA)이 역사상 처음으로 플라스미드 DNA 기반 의약품을 승인했지만, 효능과 투여 편의성에서 경쟁 약물에 크게 밀려 시장 안착은 불투명하다.

미국 바이오기업 이노비오는 10월 30일 재발성 호흡기 유두종증 치료제 보세릭(개발명 INO-3107)에 대해 FDA의 가속 승인을 획득했다고 밝혔다. 메신저 리보핵산(mRNA) 의약품이 코로나19 백신으로 주목받은 뒤에도 기술적 난관에 막혀 상업화에 실패해 온 DNA 치료제가 규제 장벽을 처음 넘은 사례다.

그러나 보세릭은 동일 적응증을 겨냥해 먼저 시장을 선점한 경쟁 약물과의 효능 격차가 뚜렷하다. 미국 바이오기업 프레시젠은 2025년 8월 아데노바이러스 벡터 기반 치료제 팝지메오스의 정식 승인을 받았다. 팝지메오스는 투여 후 12개월간 수술을 한 차례도 받지 않은 완전반응률이 51%에 달했다.

반면 보세릭은 임상 1·2상 유효성 평가 대상 26명 중 완전반응률이 27%에 그쳤다. 대조군이 없는 단일군 임상이고 환자 집단의 임상 프로토콜 차이가 있어 단순 비교는 어렵지만, 수치상 팝지메오스의 절반 수준이다.

투여 방식도 걸림돌이다. DNA는 세포핵 안으로 들어가야 항원을 발현하는 특성상 자연 상태에서는 전달 효율이 크게 떨어진다. 이노비오는 이를 해결하기 위해 자체 개발한 전기천공기기 셀렉트라를 함께 쓰는 복합요법을 택했다.

보세릭은 근육에 주사한 직후 전류를 흘려 세포막에 일시적인 미세 구멍을 열어야만 세포 내로 전달된다. 환자는 9주 동안 총 4차례 주사 통증과 전기 자극을 견뎌야 하고, 의료기관은 전용 장비를 갖추고 운용 절차를 별도로 익혀야 한다. 팝지메오스가 별도 장비 없이 12주간 4회 피하주사로 투여되는 점과 대비된다.

규제 불확실성도 남아 있다. 보세릭은 대조군 없이 32명에 불과한 소규모 단일군 임상에 근거해 가속 승인을 받았다. FDA는 정식 승인 자격 유지 조건으로 실제 임상적 유익성을 증명하는 대규모 확증 임상을 요구하고 있다. 확증 임상에서 유효성을 입증하지 못하면 품목허가가 취소될 수 있다.

국내 바이오 업계도 이번 사례를 냉정하게 분석하고 있다. 헬릭스미스가 개발한 플라스미드 DNA 치료제 엔젠시스는 지난 5월 중국에서 중증하지허혈 적응증으로 현지 승인을 받았지만, 미국 당뇨병성 신경병증 3상에서는 두 차례 유효성 입증에 실패했다. 제넥신도 자궁경부암을 겨냥한 전기천공 방식의 DNA 백신 GX-188E 개발을 사업성 문제로 접었다.

이노비오의 이번 승인은 DNA 모달리티의 허가 가능성을 열었다는 상징적 의미는 있지만, 시장에서의 실질적 성패는 별개라는 평가가 나온다. 2027년 1분기로 예정된 상업화 출시 이후 의료 현장의 처방률과 확증 임상 결과가 DNA 치료제의 지속 가능성을 가를 전망이다.