프레첼테라퓨틱스, 희귀질환 신약 영국 임상 승인…연내 2상 착수

프레첼테라퓨틱스가 희귀 유전질환인 POLG 질환 치료제 후보물질 'PX578'에 대해 영국 규제당국의 임상시험 승인을 받았다.

2일(현지시간) 바이오파마 아시아태평양에 따르면 영국 의약품·건강관리제품규제청(MHRA)은 프레첼테라퓨틱스가 제출한 PX578 임상시험 신청을 승인했다.

PX578은 POLG 유전자 변이로 미토콘드리아 DNA가 고갈돼 발생하는 POLG 질환 환자를 대상으로 개발 중인 치료제 후보물질이다.

이번 영국 승인은 지난 8월 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획(IND) 승인과 9월 FDA 패스트트랙 지정에 이은 세 번째 규제 성과다.

프레첼테라퓨틱스는 이를 바탕으로 POLG 질환 성인 환자를 대상으로 PX578을 평가하는 글로벌 2상 '폴라리스(POLARIS)' 연구를 연내 개시할 계획이다.

PX578은 POLG를 활성화하고 미토콘드리아 DNA를 늘려 미토콘드리아 기능을 회복시키는 기전으로 설계됐다. 현재 POLG 질환의 근본 원인을 표적으로 하는 승인된 치료제는 없다.

뉴캐슬대학교의 더그 턴불 명예교수는 "POLG 질환 환자에게 효과적인 치료에 대한 요구는 절실하다"며 "PX578의 임상 개발은 특히 고무적"이라고 말했다.

제이 패리시 프레첼테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "미국과 영국에서 규제 경로가 열린 만큼 2026년 말까지 환자 대상 임상 개발을 시작하는 데 집중하겠다"고 밝혔다.

폴라리스는 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 방식의 2상 시험으로 POLG 질환 성인 환자에서 PX578의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학, 임상 효능을 평가하도록 설계됐다.