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파킨슨병 진행 늦추는 세포치료제 임상 확대 나스닥 상장, 종목코드 'ASPE'

파킨슨병 세포치료제 개발사 아스펜 뉴로사이언스가 기업공개(IPO)로 1억4060만달러를 조달했다.
29일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 아스펜은 주당 15달러에 약 940만주를 발행해 이같은 자금을 확보했다. 공모가는 제시 범위의 하단이었다. 회사는 30일 종목코드 'ASPE'로 뉴욕 증시에 데뷔한다.
파킨슨병은 도파민을 만드는 뇌세포가 파괴되면서 걷기와 말하기 등 일상생활에 어려움을 겪는 질환이다. 환자들은 수십년간 레보도파 같은 도파민 대체 요법에 의존해왔지만, 이 치료법은 소실된 신경세포를 대체하거나 신경 퇴행을 늦추지 못한다고 아스펜은 IPO 신고서에서 밝혔다.
아스펜의 치료제 '사시네프로셀'은 1회 투여로 도파민 생성 세포를 보충하도록 설계됐다. 환자 피부에서 세포를 채취해 줄기세포로 변형한 뒤, 체내 재주입 시 도파민 생성 신경세포로 성숙하는 '전구세포'로 만드는 방식이다. 회사는 이 접근법이 질병 진행을 "늦추거나 멈출" 가능성이 있다고 설명했다.
사시네프로셀은 현재 중기 또는 '중등도 진행' 파킨슨병 환자를 대상으로 한 공개라벨 1/2a상 시험에서 평가 중이다. 초기 데이터는 기능 개선 가능성과 양호한 안전성 프로필을 시사했다. 장기 데이터는 2028년에 나올 예정이지만, 아스펜은 그 전인 내년 말까지 3상 시험을 시작할 계획이다.
소아 백질이영양증이라는 희귀 뇌질환군을 겨냥한 두 번째 세포치료제도 곧 전임상 단계에 들어간다.
아스펜은 파킨슨병 세포치료제를 개발하는 소수 기업 중 하나다. 바이엘 자회사 블루록 테라퓨틱스는 3상 시험 중인 치료제를 보유하고 있다. 오리온 셀 테라피스, 젤스마트, 셀룰러 인텔리전스 등도 후보물질을 개발하고 있다.
일부 치료제는 개별 환자가 아닌 기증자 세포로 만들어진다. 아스펜은 맞춤형 접근법이 투여 후 장기간 면역억제제를 필요로 하는 기증자 유래 치료제보다 안전할 수 있다고 주장했다. 일부 전임상 데이터는 환자 맞춤형 치료제가 더 오래 지속되는 효과를 낼 수 있음을 시사한다고 회사는 덧붙였다.
바이오파마다이브 집계에 따르면 올해 미국 증시에 상장한 바이오기업은 29곳으로 2021년 이후 단일 연도 기준 최다다. 1상 단계 신약을 보유한 채 주식을 발행한 기업도 9곳으로, 직전 2년 합계를 웃돌았다. 다만 세포·유전자치료제 기업에 대한 관심은 아직 크지 않다. 올해 상장한 또 다른 유전의약품 개발사 스크라이브 테라퓨틱스는 8월 IPO에서 약 1억2900만달러를 확보하는 데 그쳤다.

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