바이오마린, 파브리병 장기지속형 치료제 도입…최대 4.8억달러

바이오마린이 파브리병 장기지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질을 도입하며 최대 4억7500만달러(약 6365억원) 규모의 라이선스 계약을 체결했다.

29일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 바이오마린은 한국의 GC녹십자와 한미약품으로부터 파브리병 치료제 후보물질 'HM15421/GC1134A'의 전 세계 판권을 확보했다. 한국에서는 두 국내 기업이 판권을 유지한다.

바이오마린은 계약금 7000만달러를 지급하고 개발·상업화 마일스톤으로 최대 4억500만달러를 추가 지급하기로 했다. 매출에 따른 단계별 로열티도 별도로 지급한다.

이번 계약은 바이오마린이 48억달러 규모의 아미쿠스 테라퓨틱스 인수로 확보한 파브리병 사업을 확장하는 성격이다. 아미쿠스의 경구용 치료제 갈라폴드는 지난해 5억2170만달러의 순제품 매출을 올렸다.

HM15421/GC1134A는 현재 임상 1/2상 단계다. 두 국내 기업은 지난해 미국·아르헨티나·한국에서 파브리병 환자를 대상으로 첫 인체 투여 시험을 시작했다. 최대 48주간 안전성과 내약성, 약동학, 유효성을 평가하며 3개 용량을 시험한다.

기존 ERT는 사노피의 파브라자임과 키에시의 엘파브리오가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았고, 다케다의 레플라갈은 다수 국가에서 허가됐다. 세 치료제 모두 2주마다 정맥주사로 투여한다.

반면 HM15421/GC1134A는 월 1회 피하주사로 설계돼 투약 편의성을 높였다는 점이 차별점이다. 갈라폴드는 특정 유전자 변이 환자에게만 승인됐지만, 이 후보물질은 더 넓은 환자군에 쓰일 가능성이 있다.

바이오마린은 2030년대 중반까지 갈라폴드의 연간 최대 매출을 약 14억달러로 끌어올린다는 목표다. 진단율 개선을 성장 전략의 핵심으로 삼고 있으며, 이는 HM15421/GC1134A의 잠재 수요 확대로도 이어질 수 있다.