노바티스 다발성경화증 신약 '랩시도'…간독성 없이 재발 35%↓

노바티스의 재발성 다발성경화증(RMS) 치료제 '랩시도'가 3상 임상에서 간독성 신호 없이 재발률을 크게 낮춘 것으로 나타났다.

26일(현지시간) 피어스파마에 따르면 노바티스는 RMS 환자를 대상으로 한 랩시도의 3상 임상 결과를 공개했다. 이번 데이터는 지난주 MSToronto에서 발표됐고 의학저널 랜싯(The Lancet)에도 동시 게재됐다.

노바티스는 이 결과를 바탕으로 전 세계 규제 당국에 RMS 적응증 승인을 신청할 계획이다.

임상은 레모델-1과 레모델-2 두 건으로 진행됐다. 총 2000명 이상의 환자가 랩시도 100mg을 하루 두 번 복용하거나 사노피의 기존 치료제 오바지오 14mg을 하루 한 번 복용했다.

두 임상 모두 1차 평가변수를 충족했다. 랩시도는 오바지오 대비 연간 재발률을 각각 35.2%, 31.2% 낮췄다. 노바티스는 이를 환자 기준 약 13년에 한 번 재발하는 수준이라고 설명했다.

다만 제프리스 애널리스트들은 이번 결과가 "기대치의 낮은 수준"이라고 평가했다. 윌리엄블레어 애널리스트들은 로슈의 경쟁 후보물질 페네브루티닙보다 수치상 열위라고 봤지만 임상 간 직접 비교는 신중해야 한다고 덧붙였다.

로슈의 페네브루티닙은 3상 펜핸스-1·2에서 오바지오 대비 연간 재발률을 각각 51.1%, 58.5% 낮춘 바 있다.

랩시도는 재발률 외에도 추가 효과를 보였다. 뇌 MRI에서 확인되는 T2 병변 활동을 오바지오 대비 65%, 70% 줄였고, Gd+T1 병변은 두 임상 모두에서 66% 감소시켰다.

질병 진행 억제 효과도 나타났다. 랩시도 투여 환자의 92%는 2년간 질병 진행을 겪지 않았다. 6개월 확정 장애 진행은 약 30% 줄었지만 노바티스는 이를 "명목상 유의미한" 수준이라고 밝혀 통계적 유의성은 확보하지 못했다.

효능 수치가 일부 기대에 못 미친 가운데 안전성 데이터가 차별점으로 부각됐다. 두 임상에 참여한 2000명의 환자에서 간 안전성 신호와 하이스로(Hy's Law) 사례가 전혀 확인되지 않았다.

이는 같은 계열 약물이 수년간 간독성 문제로 발목 잡혀온 것과 대비된다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 말 사노피의 톨레브루티닙을 비재발성 이차진행성 다발성경화증 치료제로 승인하지 않았다. 3상에서 하이스로 사례 6건을 포함해 약물 유발 간 손상 위험이 확인됐기 때문이다.

로슈의 페네브루티닙도 2023년 간 효소 수치 상승 2건으로 FDA의 부분 임상 보류 조치를 받았다. 오바지오 역시 라벨에 간독성 경고 문구가 붙어 있다.

독일 프라이부르크대 메디컬센터 신경과·신경생리학과장인 하인츠 빈들 박사는 효능과 안전성 프로필이 결합돼 "RMS 환자에게 의미 있고 차별화된 치료 옵션을 제공할 잠재력이 있다"고 말했다.

랩시도는 2025년 만성 자발성 두드러기 치료제로 FDA 승인을 처음 받았다. 이달 초에는 증상성 피부묘기증(SD) 치료제로 두 번째 승인을 받았다.

제프리스 애널리스트들은 MS 승인이 이뤄지면 랩시도의 최대 매출이 35억달러에 이를 수 있다고 내다봤다. 랩시도는 식품 알레르기와 화농성 한선염에서도 시험 중이다.