알지노믹스, 릴리 계약 딛고 '플랫폼 다변화' 잰걸음

알지노믹스가 일라이 릴리와의 대형 계약을 발판 삼아 기술수출 모델을 플랫폼 중심으로 다변화하는 데 속도를 내고 있다.

알지노믹스는 26일 오는 11월 9일부터 11일까지 독일 쾰른에서 열리는 유럽 최대 제약바이오 파트너링 행사 '바이오 유럽 2026'에 참가해 글로벌 제약바이오 기업들과 파트너십을 논의한다고 밝혔다.

이번 참가는 한국제약바이오협회와 한국보건산업진흥원 등이 주관하는 해외 진출 지원사업 기업으로 선정돼 이뤄진다. 회사는 임상 단계에 진입한 선두 파이프라인의 글로벌 라이선싱과 함께 독자 플랫폼을 새 치료 영역으로 확장하기 위한 협상 테이블을 마련한다.

알지노믹스의 핵심 자산은 독자적인 트랜스 스플라이싱 리보자임(TSR) 기반의 RNA 치환효소 플랫폼이다. 크리스퍼(CRISPR) 등 기존 DNA 유전자 가위 기술이 영구적인 유전체 변형 위험과 오프타깃(비표적) 유전독성 리스크를 안고 있는 반면, RNA 치환효소는 전사된 RNA 사본 단계에서 질환 유발 표적 염기서열을 정밀하게 절단하고 치료용 정상 RNA를 동시에 접합하는 원리로 작동한다.

유전독성을 최소화하면서 복수 변이에 대응할 수 있어 희귀유전질환뿐 아니라 고형암, 퇴행성 뇌질환 등으로 확장이 용이하다는 설명이다.

사업화 논의의 최전선에는 선두 항암 파이프라인인 RZ-001(타스피티마젠 아드벡)이 있다. RZ-001은 암세포에서 과발현되는 인간 텔로머라아제 역전사효소(hTERT) mRNA를 표적해 절단하고 치료 유전자를 발현시켜 종양 사멸을 유도하는 기전이다.

현재 간세포암과 교모세포종을 대상으로 글로벌 임상 1b/2a상이 진행 중이다. 지난 5월 미국 식품의약국(FDA) 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정과 패스트트랙, 최근 유럽 희귀의약품 지정(ODD)을 연이어 획득했다. 간세포암 임상에서는 면역관문억제제와의 병용으로 초기 데이터를 축적하고 있다.

시장이 더 주목하는 부분은 RZ-001 이후의 포트폴리오 전개 방식이다. 알지노믹스는 아포지단백 E4(APOE4)를 표적하는 알츠하이머병 치료제 RZ-003, 돌연변이 로돕신 유전자를 표적하는 유전성 망막색소변성증 치료제 RZ-004 등 후속 물질에 대해 글로벌 빅파마들과 물질이전계약(MTA)을 맺고 검증 절차를 진행해왔다.

여기에 레트증후군 치료제 RZ-005와 함께 9월 R&D Day에서 심근병증 2종, 유전성 비만, 뇌전증 등 5개의 신규 타깃 프로그램을 공개하며 플랫폼의 범용성을 수치화했다.

이는 릴리와 맺었던 계약 구조의 재현을 노린 행보다. 릴리 계약은 유전성 난청에 TSR 플랫폼을 적용하는 권리를 부여하고 마일스톤을 받는 구조였다. 개별 후보물질 매각은 개발 진척도에 따라 단발성 수익에 그칠 수 있지만, 플랫폼 딜은 파트너사가 원하는 표적 유전자 데이터를 기반으로 공동연구를 진행해 복수의 파이프라인을 동시에 창출할 수 있다.

알지노믹스는 반감기를 늘리고 안정성을 높인 차세대 원형 RNA(circular RNA) 플랫폼까지 협력 대상에 포함해 파트너링 범위를 넓히고 있다.

다만 플랫폼 중심 바이오텍이 마주하는 상업화 장벽은 여전히 높다. RNA 기반 치료제는 체내 전달체 효율성과 면역 반응 제어가 상용화의 핵심 변수다. 알지노믹스는 아데노바이러스와 아데노연관바이러스(AAV) 등을 전달 벡터로 활용하지만, 대량 생산 과정의 공정 개발(CMC) 역량 확보와 중화항체 형성 문제 극복은 글로벌 임상이 진전될수록 증명해야 할 과제다.

릴리 파트너십을 잇는 후속 대형 계약이 성사되기 전까지는 연구개발비 지출 확대에 따른 현금 흐름 관리도 뒤따라야 한다.

이번 행사 참가를 기점으로 알지노믹스가 단일 파이프라인의 조기 기술이전 성과를 먼저 내놓을지, 아니면 릴리 사례처럼 제2의 빅파마와 플랫폼 확장 딜을 체결할지가 중장기 기업가치를 결정짓는 분기점이 될 전망이다.

알지노믹스는 2025년 5월 릴리와 최대 약 1조9000억원(13억3400만 달러) 규모의 유전성 난청 치료제 라이선싱 계약을 체결한 바 있다.