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영국 희귀질환 전문사, 저인산효소증 치료제 개발 잇는다 화이자 2015년 지분 투자 후 임상 데이터 보고 철수

영국 희귀질환 전문기업 앰브로스 헬스케어가 네덜란드 바이오기업 AM파마를 최대 1억6100만유로(약 1810억원)에 인수했다.
20일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 앰브로스는 선급금과 저인산효소증(HPP) 치료제 '일로포타제 알파'의 상용화에 따른 단계별 성과금을 포함한 조건으로 AM파마를 사들였다.
AM파마는 한때 미국 제약사 화이자가 인수를 검토했던 기업이다. 화이자는 2015년 8750만달러를 들여 AM파마 지분과 추후 인수할 수 있는 옵션을 확보했다.
그러나 패혈증 관련 신장 손상 치료제 후보였던 일로포타제 알파의 임상 2상 데이터를 확인한 뒤 인수를 포기했다.
이후 AM파마는 다른 투자자들로부터 1억6300만유로를 유치해 임상 3상을 진행했지만 이 연구도 실패했다. 회사는 직원을 감축하고 적응증을 바꿔야 했다.
새 방향을 정한 지 3년 만에 매수자를 찾은 셈이다. HPP는 뼈 무기질화에 필수적인 효소가 부족한 희귀 유전질환이다.
AM파마는 임상 3상 실패 이후 일로포타제 알파의 적응증으로 HPP와 또 다른 질환 하나를 선택했다. 2023년 HPP 대상 임상 1·2상을 진행해 관련 바이오마커에 미치는 효과를 확인했다.
일로포타제 알파는 효소 대체 요법으로 작용해 HPP 환자의 증상 완화와 삶의 질 개선에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대된다.
토비 윌슨 워터워스 앰브로스 최고경영자(CEO)는 "임상 연구에서 분자가 안전하고 희귀질환 적응증에 효과적일 가능성이 있다는 것을 입증하는 어렵고 비용이 많이 드는 작업이 이미 끝났다"고 밝혔다.
다만 기존 데이터 대부분은 HPP가 아닌 다른 적응증에서 나왔다. AM파마는 패혈증 임상 3상 외에도 심장 수술 후 신장 손상 예방 효과를 평가하는 중간 단계 연구를 진행했다.
2023년 시작돼 271명이 참여한 이 연구에서 일로포타제 알파는 단기·장기 신장 기능에 이점을 보이지 못했다.
일로포타제 알파는 앰브로스의 세 번째 신약 후보다. 앰브로스는 2024년 낭포성 섬유증 위장 증상 치료제 후보 렌자프라이드에 대한 옵션을 행사했고, 이듬해에는 췌장암 치료제로 개발 중인 발401 옵션을 가져왔다.
워터워스 CEO는 AM파마가 보유한 유럽 규제·품질·과학 인프라에 대해 "자체적으로 구축하는 데 시간이 걸렸을 것"이라며 "나머지 파이프라인을 개발할 수 있는 강력한 기반"이라고 평가했다.

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