네이처셀 조인트스템 1심 승소…"허가 아닌 재심사 명령"

네이처셀의 골관절염 줄기세포 치료제 '조인트스템' 국내 품목허가를 둘러싼 1심 승소가 곧 시판 허가로 이어지지는 않을 전망이다.

2026년 7월 9일 서울행정법원은 식품의약품안전처의 품목허가 거부 처분을 취소하라고 판결했다. 재판부는 임상 3상에서 사전 설정된 평가지표의 통계적 유의성이 확인된 이상 임상적 유의성이 없다고 단정하기 어렵고, 법령상 근거 없이 기존 치료제 대비 우월성을 요구한 것은 부당하다고 봤다.

이 판결을 근거로 네이처셀 주주 130명은 2026년 8월 18일 오유경 식약처장과 담당 공무원, 중앙약사심의위원회 위원을 직무유기와 직권남용권리행사방해 혐의로 서울경찰청에 재고발했다.

그러나 행정소송의 취소 판결은 과거 반려 처분을 백지화하고 절차를 원점에서 다시 심사하라는 행정적 의무를 부과하는 데 그친다. 사법부가 의약품의 효능과 안전성을 공인해 허가증을 내주는 것이 아니다.

식약처는 2026년 7월 30일 서울행정법원에 항소장을 제출했다. 2심과 대법원으로 이어지는 법적 공방이 수년 이상 이어질 가능성이 크고, 소송이 진행되는 동안 품목허가 심사 자체가 중단된다는 점에서 조기 상업화는 불투명하다.

과학적 한계도 남아 있다. 국내 임상 3상에서 조인트스템은 통증완화척도(VAS)와 증상평가지수(WOMAC)에서 위약군 대비 통계적 유의성(p<0.05)을 확보했다. 통증완화척도는 투여군이 평균 25.2점 개선돼 위약군의 15.5점을 앞섰고, 증상평가지수는 조인트스템군이 21.7점 개선돼 위약군의 14.3점을 웃돌았다.

다만 임상 6개월 시점의 자기공명영상(MRI) 평가에서 핵심 질환 개선 지표인 연골 결손 변화는 위약군과 유의한 차이를 보이지 못했다. 이는 조인트스템이 근본적 조직 재생보다 일시적 통증 경감과 기능 보조 수준에 머물렀다는 규제기관의 시각을 뒷받침하는 근거로 꼽힌다.

국제의약품규제조화위원회(ICH) 공식 지침은 의약품의 유효성을 단순한 p값뿐 아니라 임상적 효과 크기의 실질적 가치를 종합해 판단하도록 권고한다. 환자가 체감하는 개선 폭의 임상적 유의성을 규제기관이 재량으로 평가하는 행위는 글로벌 심사 관행에서도 통용되는 원칙이다.

미국 식품의약국(FDA)의 지원 제도 지정도 상업적 성공을 담보하지는 않는다. 조인트스템이 미국에서 재생의학첨단치료제(RMAT)와 혁신적치료제(BT)로 지정된 것은 개발 지원 대상으로서 잠재력을 인정받은 초기 절차일 뿐, 품목허가신청(BLA) 심사 통과를 의미하지 않는다.

법적 절차가 장기전으로 접어들면서 재무 부담도 커질 전망이다. 네이처셀은 2025년 12월 결산 기준 36억원의 영업손실을 기록했다. 조인트스템 국내 판권에 과도하게 의존하는 사업 구조상 소송 지연과 허가 불확실성이 이어지는 동안 고정비와 기회비용은 기업과 주주 몫으로 돌아온다.