유전자 크기 DNA 정확히 삽입…美 연구진 새 편집기술 개발

유전자 크기의 긴 DNA 조각을 살아있는 인간 세포의 정확한 위치에 삽입하는 새 유전자 편집 기술이 개발됐다.

17일(현지시간) 애저라이프사이언스에 따르면 미국 보스턴 아동병원 연구진은 이날 국제학술지 네이처에 '프라임 어셈블리'라는 유전체 공학 기술을 발표했다.

이 기술은 기존 '프라임 편집'을 확장한 방식이다. 프라임 편집은 정밀하지만 작은 삽입·삭제·염기 교체만 가능해 유전 질환마다 수백 개의 돌연변이를 각각 교정해야 했다.

반면 프라임 어셈블리는 한 번의 과정으로 유전자 내 거의 모든 돌연변이를 교정할 수 있다. 게놈의 특정 위치에 새 DNA 플랩을 써 넣으면 이 플랩이 끝부분이 맞는 DNA 조각을 붙잡아 유전자 크기의 삽입물을 영구 편집으로 만드는 원리다.

공동 수석저자인 다니엘 바우어 보스턴 아동병원 유전자치료 프로그램 책임자는 "프라임 편집을 기반으로 하기 때문에 다른 유전자 편집 방법보다 표적 외 효과가 훨씬 적다"고 설명했다.

이 기술은 표적 삽입 방식이라 잘못된 유전자를 켜 암을 유발할 수 있는 독성 위험을 피한다. 또 독성과 세포 스트레스를 일으키는 DNA 이중가닥 절단이나 이중가닥 공여체에 의존하지 않는다.

기존 방법이 주로 분열 세포에만 작동하는 것과 달리 프라임 어셈블리는 비분열 세포에서도 작동한다. 분열 세포는 체내에 드물고 원치 않는 DNA 변화에 더 취약하다.

연구진은 앞으로 분자 메커니즘을 더 연구해 효율성과 정밀도를 높일 계획이다. 바우어는 "혈액 질환 치료를 위한 조혈모세포처럼 질병 관련 인간 세포에 프라임 어셈블리 구성 요소를 전달하는 방법을 개선하고 있다"고 말했다.

이어 "충족되지 않은 임상 수요가 있는 유전 질환의 유전자 조절을 회복하기 위해 돌연변이와 무관한 치료법으로 유전자 페이로드를 전달하는 여러 응용 분야도 탐색 중"이라고 덧붙였다.