노바티스, '루게릭병' 신약 임상 실패…개발 중단하며 R&D 부진 이어가

노바티스가 루게릭병 신약 후보물질의 임상 2상에서 목표를 달성하지 못해 개발을 중단했다.

17일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 노바티스는 초기 단계 루게릭병 환자 251명을 대상으로 TREM2 활성화제 'VHB937'과 위약을 비교한 임상 2상에서 1차·2차 평가변수를 모두 충족하지 못했다.

노바티스 대변인은 이메일을 통해 이 같은 결과를 확인하며 해당 물질의 루게릭병 개발을 중단한다고 밝혔다. 비영리단체 운동신경질환(MND)협회가 전한 내용과도 일치한다.

TREM2는 신경 퇴행에 핵심 역할을 하는 단백질로, 이를 활성화하면 면역세포인 미세아교세포가 운동신경세포를 보호할 수 있다는 이론이 제기돼 왔다. 그러나 이번 임상은 이론을 입증하지 못했다.

이 물질은 '리포네바트'로도 불리며 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상 2상은 계속 진행 중이다. 구겐하임증권 애널리스트들은 지난 6월 보고서에서 TREM2 표적 검증이 루게릭병보다 알츠하이머병에서 더 강력하다고 분석했다.

이번 실패는 TREM2 계열 약물의 부진한 임상 기록을 더했다. 2024년 알렉터가 애브비와 공동 개발한 TREM2 활성화제의 알츠하이머 임상 2상이 1차 평가변수를 충족하지 못했고, 지난해에는 비질 뉴로사이언스가 TREM2 활성화 항체의 실패를 보고했다.

노바티스는 최근 연구개발 부문에서 잇따른 악재를 겪었다. 자가면역 CAR-T 임상에서 사망 3건이 발생해 시험을 일시 중단했고, 지질단백질(a) 저하제와 근육 소모 질환 치료제의 핵심 연구도 실패했다. 다발성경화증 치료제 '랩시도'만이 유일한 성과였다.

이 같은 부진은 노바티스의 인수합병 전략에 의문을 제기했고 중장기 성장 동력 확보를 위한 거래 필요성을 키웠다. 노바티스는 이날 시로낙스에 1억2500만달러를 지급하고 뇌 전달 플랫폼을 도입하기로 합의했다. 이 기술은 대형 분자 약물을 뇌 표적에 전달하는 데 도움을 줄 수 있다.