메드팩토, 골육종 '백토서팁' 임상 변경승인…최적 용량 결정

메드팩토가 재발성·불응성·진행성 골육종 환자 대상 '백토서팁' 단독 요법의 국내 임상시험계획(IND) 변경승인을 받았다.

메드팩토는 15일 전자공시시스템(DART) 공시를 통해 식품의약품안전처(MFDS)가 지난 14일 이 임상시험계획 변경을 승인했다고 밝혔다.

이번 변경은 200mg BID와 300mg BID 용량 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적 용량을 결정하기 위한 것이다.

해당 임상은 재발성·불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년과 성인 환자에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학, 항종양 활성을 평가하는 제1/2상 공개 다기관 시험이다.

임상은 한국과 미국에서 진행되며 국내에서는 원자력병원 외 6개 병원이 참여한다. 임상 기간은 2023년 2월부터 2028년 2월까지다.

목표 시험대상자 수는 제1상에서 성인 코호트와 청소년 코호트 각 3~18명, 제2상에서 용량 코호트당 최소 42명이다.

제1상 1차 지표는 용량제한독성(DLT) 발생과 특성, 치료관련이상사례(TEAE) 발생률·특성·중증도, 신체검사·활력징후·실험실 검사·심전도(ECG)의 기저치 대비 변화다.

제2상 1차 지표는 고형암반응평가기준(RECIST 1.1)에 따라 시험자가 평가한 객관적 반응률(ORR)이다.

메드팩토는 공시에서 "임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준"이라며 투자에 유의해 달라고 안내했다.