'루푸스 경구약' 임상 2상 목표 달성…빌라인, 3상 본격 진입

미국 바이오기업 빌라인 메디신스의 경구용 루푸스 치료제 후보물질이 임상 2상에서 목표를 달성하며 3상 개발에 본격 진입한다.

9일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 빌라인 메디신스는 자가면역질환인 전신홍반루푸스(SLE) 환자를 대상으로 한 아피메토란의 임상 2상에서 1차 평가변수를 충족했다.

아피메토란은 톨유사수용체 7·8(TLR7/8)을 억제하는 경구용 저분자 약물이다. 48주간 매일 경구 투여한 결과 아피메토란 투여군의 SRI-4 반응률이 위약군보다 높게 나타났다.

세 가지 용량 모두 1차 평가변수인 SRI-4 반응률에서 위약 대비 유의미한 개선 효과를 보였다. 회사 측은 2차 평가변수에서도 SRI-4와 일관된 결과가 나왔다고 밝혔다. 다만 1차 평가변수의 p값이 0.001 미만이라는 점 외에 구체적인 수치는 공개하지 않았다.

안전성과 내약성은 앞선 임상 1상과 대체로 일치했다. 브리스톨마이어스스큅(BMS)은 이 물질을 넘기기 전 최초 인체 대상 안전성 연구와 피부홍반루푸스(CLE) 대상 임상 1b를 진행했으며, 양호한 안전성 프로파일을 확인했다.

빌라인은 아피메토란을 SLE와 CLE 두 질환에서 3상 개발로 옮길 계획이다. 두 형태의 루푸스에서 '베스트인클래스' 경구 치료제가 될 수 있다는 판단에서다.

독일 머크는 경구용 TLR7/8 억제제 엔파토란으로 올해 SLE와 CLE 3상에 들어가 '퍼스트인클래스' 지위를 선점했다.

TLR7·8을 표적으로 한 루푸스 치료 연구는 수년간 이어져 왔다. 과학자들은 2018년 TLR7이 SLE와 연관돼 있음을 밝혔고, 4년 뒤에는 TLR7의 기능 획득 유전자 변이가 루푸스를 유발한다는 연구 결과가 나왔다.

루푸스 치료제 개발은 오랫동안 정체돼 왔다. 글락소스미스클라인(GSK)이 2011년 벤리스타로 막혀 있던 길을 연 뒤 승인 속도는 여전히 더뎠다. 아스트라제네카는 2021년 사프넬로의 승인을 받았고 올해 피하주사 제형을 추가했다. 로슈의 가자이바는 SLE 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 심사를 받고 있다.

루푸스가 블록버스터급 시장으로 꼽히면서 3상 준비를 마친 아피메토란은 자가면역질환 포트폴리오를 갖춘 다수 제약사들의 관심을 끌 수 있다는 전망이 나온다. 다만 빌라인 경영진은 자체 개발을 선호한다는 입장이다.

사키브 이슬람 빌라인 최고경영자(CEO)는 최근 피어스바이오텍에 "규제 당국을 거쳐 가격 책정까지 승인을 이끌어낸 경험이 있다"며 이를 다시 해내겠다는 뜻을 밝혔다.

빌라인은 지난 4월 3억달러(약 4020억원)와 BMS의 자산 5개를 확보하며 스텔스 모드를 벗었다. 이어 6월에는 1억2600만달러(약 1688억원) 규모의 시리즈A 추가 투자를 유치했다.