울트라제닉스 엔젤만증후군 3상 실패…주가 43% 급락

울트라제닉스의 희귀질환 치료제 후보가 임상 3상에서 목표를 달성하지 못하면서 회사 주가가 시간외 거래에서 43% 급락했다.

2일(현지시간) 미국 바이오 제약 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 울트라제닉스는 엔젤만증후군 치료제 후보 '아파주너센'을 평가한 3상 임상시험 '어스파이어'가 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 밝혔다.

엔젤만증후군은 신경계에 영향을 미쳐 심각한 신체·학습 장애를 일으키는 희귀 유전질환이다.

이번 시험에서 아파주너센은 인지 기능을 측정하는 '베일리-4 인지 원점수'의 기준선 대비 변화라는 1차 평가변수를 달성하지 못했다. 임상 기능 지표인 '멀티도메인 반응자 지수'의 순반응을 측정한 2차 평가변수에서도 목표에 미치지 못했다.

회사는 구체적인 수치나 세부 결과는 공개하지 않았다.

에밀 카키스 울트라제닉스 최고경영자(CEO)는 성명에서 "1/2상 임상 프로그램과 장기 연장 연구에서 관찰한 모든 것을 고려할 때 어스파이어 결과에 실망했다"고 말했다.

그는 "자녀에게 최초의 치료제를 제공하기 위해 초기 연구에 많은 투자를 해온 전 세계 환자 커뮤니티에 더욱 실망했다"고 덧붙였다.

이번 실패로 울트라제닉스는 아파주너센 프로그램을 재검토하고 향후 처분 여부를 결정하겠다고 밝혔다. 아울러 "계획된 운영을 평가해 상당한 비용 절감을 정의하고 실행하겠다"고 설명했다.

앞서 울트라제닉스는 지난 2월 전체 인력의 10%를 감원한 바 있다. 당시에도 골형성부전증 치료제 2건의 후기 임상 실패 이후 비용 절감을 예고했다.

이번 3상 실패는 미국 식품의약국(FDA)이 글리코겐축적병 1a형(GSDIa) 유전자 치료제 '젠글리코스'를 가속 승인한 지 불과 2주 만에 나왔다.

회사는 또 다른 유전자 치료제 'UX111'의 산필리포증후군 적응증 승인 여부도 앞두고 있다. 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 결정일은 오는 19일이다.

윌리엄 블레어 애널리스트들은 아파주너센 데이터에 "실망했다"면서도 이번 시험을 항상 "고위험·고수익"으로 봐왔다고 평가했다.

이들은 이번 실패가 유전자형과 연령대를 아우르는 엔젤만증후군 환자를 대상으로 아파주너센을 평가하는 별도 임상 '오로라'에도 부정적 신호가 될 것으로 봤다. "오로라가 1차 평가변수를 충족하더라도 대상 환자 규모가 제한적이어서 상업화가 어려울 것"이라고 덧붙였다.

현재 엔젤만증후군에는 승인된 질병 조절 치료제가 없다. 아이오니스가 RNA 표적 안티센스 치료제 '오부다너센'의 3상 임상 '리빌' 등록을 올여름 완료하며 가장 앞서 있다.