유니큐어, 헌팅턴병 유전자치료제 FDA 승인 신청

유니큐어가 헌팅턴병의 근본 원인을 겨냥한 유전자치료제 'AMT-130'의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 신청했다.

2일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 네덜란드 제약사 유니큐어는 이날 FDA에 AMT-130에 대한 승인 신청서를 제출했다고 밝혔다. 승인될 경우 헌팅턴병의 근본 원인을 치료하는 첫 의약품이 된다.

유니큐어는 FDA에 우선심사를 요청했으며, 이 경우 약 8개월 안에 승인 여부가 결정될 수 있다. 영국 규제당국에도 신청서 제출을 마쳤다.

이번 신청은 3년 추적 관찰 데이터를 근거로 한다. 해당 데이터에서 AMT-130이 질병 진행 징후를 유의미하게 늦출 수 있는 것으로 나타났다. 유니큐어는 '가속 승인'을 요청했으며, 승인 이후 임상적 효능을 입증하는 추가 연구 결과를 제출해야 한다.

유니큐어의 신청은 미국 규제당국과의 우여곡절 끝에 이뤄졌다. 회사는 약 1년 전 FDA 승인을 추진하겠다고 발표했지만, 당시 FDA 부서를 이끌던 비네이 프라사드가 초기 유전자치료제 승인에 비판적이었다는 점에서 불확실성이 제기됐다.

지난해 11월 유니큐어는 FDA가 실험적 치료제와 데이터에 대한 입장을 "급격히 바꿨다"고 밝혔다. 쟁점은 AMT-130의 효능을 뒷받침하기 위해 유니큐어가 사용한 분석 방식이었다. 회사는 치료 3년 후 환자 데이터를 임상 내 대조군 대신 '엔롤-HD'라는 자연경과 데이터베이스 환자와 비교했다.

유니큐어의 유전자치료제는 수 시간에 걸친 수술이 필요하다. 회사는 처음에 가짜 수술을 받은 환자를 대조군으로 포함했다가 외부 대조군으로 전환했다. 올해 3월 FDA는 가짜 수술 대조군을 포함한 새로운 이중맹검 임상시험을 요구했고, 이는 윤리적 우려를 낳았다.

이 과정에서 연방 보건 당국자들이 유니큐어를 공격하는 등 설전이 벌어졌다. 프라사드로 추정되는 FDA 관계자가 익명으로 기자들과 사안을 논의하는 이례적인 일도 있었다. 이후 프라사드는 FDA를 떠났고, 마티 마카리 FDA 국장도 5월 사임했다.

유니큐어는 6월 FDA가 기존 3년 데이터만으로 승인 신청이 가능하다고 판단했다고 밝혔다.

윌리엄 블레어의 새미 코윈 애널리스트는 "FDA의 지속적인 리더십 교체를 고려하면 일부 규제 리스크가 남아 있다"고 적었다. 다만 유니큐어가 확인 임상 설계와 관련해 FDA와 입장을 맞춘 것으로 보인다는 점은 긍정적으로 평가했다.

리링크 파트너스의 조지프 슈워츠 애널리스트는 "가짜 수술을 피하면 임상 등록이 훨씬 수월해지고 윤리적·실행적 장애물도 사라진다"고 적었다. 주가의 다음 변수는 이달 말까지 나올 예정인 4년 추적 관찰 데이터가 될 것으로 분석가들은 내다봤다.