FDA, '베스레미' ET 치료제 승인…28년 만의 신약

미국 식품의약국(FDA)이 대만 제약사 파마에센시아의 '베스레미'를 희귀 골수 질환 치료제로 승인했다. 이 적응증에서 28년 만에 나온 신약이다.

31일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 베스레미를 본태성혈소판증가증(ET) 치료제로 승인했다. ET는 혈소판이 과다 생성되는 희귀 골수 질환이다.

이번 승인은 유전자형이나 질환 상태와 무관한 성인 ET 환자를 대상으로 한다. 세포감소요법을 받지 않은 신규 진단 환자도 포함된다.

베스레미는 1997년 이후 이 적응증에서 처음 승인된 신약이다. 파마에센시아는 골수증식성종양(MPN) 4종을 모두 치료할 수 있는 세계 최초 제약사가 되겠다는 목표에 한 걸음 다가섰다.

파마에센시아의 새뮤얼 린 미국 글로벌운영 총괄은 피어스파마와의 인터뷰에서 "조직 안에 큰 에너지가 흐르고 있다"고 말했다.

베스레미는 2~4주 간격으로 주사하는 장기지속형 인터페론이다. 혈소판 과다 생성을 조절해 혈전과 비정상 출혈, 뇌졸중, 장기 손상 등을 예방한다. 2021년에는 진성적혈구증가증(PV) 치료제로 승인받았다.

이번 ET 승인은 3상 임상시험 '서패스-ET' 등 2건의 데이터를 근거로 했다. 이 시험은 다케다의 '아그릴린'과 베스레미를 비교했으며, 항암제 하이드록시우레아에 내성이 있는 고위험 ET 환자를 대상으로 했다.

9개월과 12개월 시점의 반응률은 베스레미가 43%로 아그릴린의 6%를 크게 웃돌았다. 2차 평가변수인 JAK2 V617F 대립유전자 부담 감소도 충족했다고 회사 측은 설명했다.

회사에 따르면 ET 적응증은 미국에서 약 14만8000명의 환자군을 추가한다. PV는 연간 약 6200명이 발생한다.

린 총괄은 "PV에서 베스레미를 출시하며 많은 것을 배웠다"며 "ET도 의사와 환자 측면에서 겹치는 부분이 많아 자신 있다"고 말했다.

파마에센시아는 지난해 156억3000만 대만달러(약 4억9400만달러)의 매출을 올렸다. 전년 대비 61% 증가한 수치다. 린 총괄은 베스레미가 올해 매출 10억달러에 도달할 가능성도 있다고 내다봤다.