다케다 혈액암 신약 '밈리로' 美 FDA 승인…"계열 최초"

미국 식품의약국(FDA)이 다케다제약의 혈액암 치료제 '밈리로'(성분명 루스페르타이드)를 진성적혈구증가증(PV) 치료제로 승인했다.

28일(현지시간) FDA와 외신 피어스파마에 따르면 밈리로는 골수에서 적혈구가 과다 생성되는 희귀 혈액암 PV에 새로운 작용 기전을 도입한 최초의 치료제다. PV는 뇌졸중이나 심근경색 등 생명을 위협하는 심혈관계 합병증을 유발할 수 있다.

밈리로는 체내 철분을 자연적으로 조절하는 호르몬인 헵시딘을 모방한 첫 PV 치료제다. 혈류로 방출되는 철분을 제한해 과도한 적혈구 생성을 억제하는 방식으로 작용한다.

기존 1차 치료는 적혈구용적률을 안전 기준인 45% 미만으로 유지하기 위해 사혈(피 뽑기), 하이드록시우레아, 인터페론 등을 활용한다. 인사이트의 JAK 억제제 자카피는 2차 치료 옵션으로 쓰인다.

FDA 산하 의약품평가연구센터의 타냐 로블레프스키 박사는 "PV 환자들은 잦은 채혈로 적혈구 과다 생성의 결과를 감당해야 했다"며 "이번 승인은 환자 부담을 의미 있게 줄일 수 있는 새로운 계열 최초 옵션"이라고 말했다.

다케다에 따르면 미국 내 PV 환자는 약 9만명이며, 이 중 약 78%는 기존 표준 치료로 적혈구용적률을 조절하지 못하고 있다.

밈리로는 3상 '베리파이' 연구에서 효능을 입증했다. 적혈구용적률이 조절되지 않는 환자 293명을 대상으로 32주간 주 1회 피하주사한 결과, 20~32주차에 사혈이 필요 없는 수준으로 개선된 비율이 밈리로군 76.9%, 위약군 32.9%로 나타났다.

밈리로 투여군은 사혈 횟수 감소와 통계적으로 유의미한 피로 개선 효과도 보였다. 가장 흔한 이상반응은 주사 부위 반응과 빈혈이었다.

이번 승인은 줄리 킴 최고경영자(CEO)가 지난 6월 공식 취임한 뒤 다케다가 확보한 두 번째 FDA 신약 승인이다. 앞서 이달 초 수면장애 치료제 '오르제풀'이 기면증 1형 치료제로 승인받았다.

킴 CEO는 "밈리로 승인은 다케다 후기 파이프라인의 강점과 새로운 옵션을 기다리는 환자를 위한 차별화된 치료제 개발에 대한 집중을 보여준다"고 밝혔다.

다케다는 밈리로 출시와 함께 기존 혈액암 분야 역량을 활용할 계획이다. 이 회사는 다발골수종 치료제 벨케이드·닌라로, 백혈병 치료제 이클루시그 등을 보유하고 있다.

밈리로는 원래 프로타고니스트 테라퓨틱스가 개발했다. 다케다는 2024년 계약금 3억달러를 내고 일부 권리를 확보한 뒤 올해 초 파트너사를 인수했다. 제프리스 애널리스트들은 밈리로의 최대 매출을 약 20억달러로 추산했다.