FDA, 희귀 피부근염 표적 경구약 첫 승인…화이자 출신

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 피부근염 치료제 '리스라야'를 승인했다.

27일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 FDA는 이날 화이자가 발굴한 약물 브레포시티닙을 리스라야라는 이름으로 판매하도록 허가했다. 리스라야는 근육 약화와 피부 병변을 일으키는 피부근염 환자를 위한 최초의 표적 경구 치료제다.

이 약물은 로이반트사이언스의 자회사 프리오반트 테라퓨틱스가 화이자로부터 도입해 개발했다. 프리오반트는 리스라야를 피부근염과 함께 염증성 안과·피부 질환 등 희귀질환에 집중해 시험해왔다.

로이반트의 맷 글라인 최고경영자(CEO)는 바이오파마 다이브와의 인터뷰에서 "경쟁이 적고 승인 경로가 빠를 수 있는 시장을 골랐다"고 말했다. 그는 "미충족 수요가 높고 약물의 생물학적 특성에 잘 맞는 시장"이라고 덧붙였다.

리스라야는 하루 1회 복용하며 TYK2와 JAK1 단백질을 표적으로 한다. 미국 내 피부근염 환자는 약 3만4000명으로 추정되며, 주로 스테로이드와 면역글로불린 주입 등으로 관리돼왔다.

3상 시험에서 30㎎ 용량을 1년간 복용한 환자들은 근력과 기능, 피부 건강 등을 평가하는 척도에서 더 나은 점수를 보였다. 리스라야를 복용한 환자들은 스테로이드 사용을 줄이거나 중단한 비율도 더 높았다.

이번 주 미국의사협회지(JAMA)에 발표된 추가 데이터에서는 피부 증상 개선 효과도 확인됐다. 1년 치료 후 가려움증이 임상적으로 의미 있게 개선된 비율은 약 4분의 3으로, 위약군의 33%를 크게 웃돌았다.

FDA 면역·염증 약물 평가 부서 책임자인 니콜라이 니콜로프는 "피부근염 환자들은 오랫동안 효과적인 치료에 대한 상당한 미충족 수요에 직면해 있었다"며 "이번 승인은 이 희귀하고 쇠약하게 만드는 질환 관리에 도움이 되는 경구 치료제를 제공하는 의미 있는 진전"이라고 밝혔다.

리스라야의 흔한 부작용은 감염, 두통, 피로, 메스꺼움, 설사 등이었다. 프리오반트는 리스라야의 안전성 프로파일이 다른 JAK 억제제와 "일관된다"고 설명했다.

리스라야 처방 정보에는 다른 JAK 차단제와 같은 종류의 '박스 경고'가 포함됐다. 리링크 파트너스의 데이비드 라이징어 애널리스트는 "라벨에 큰 놀라움은 없었고 모든 중요한 2차 평가변수가 포함됐다"고 평가했다.