FDA, 캡리코 DMD 세포치료제 심사 3개월 연장

미국 식품의약국(FDA)이 캡리코 테라퓨틱스의 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 후보에 대한 심사를 연장했다.

25일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 FDA는 부정적인 자문위원회 표결 이후 캡리코가 제출한 추가 정보를 평가하는 동안 결정을 연기했다.

당초 FDA는 이 신청 건에 대해 지난 8월 22일까지 판정할 예정이었다. 그러나 자문위원회가 이 세포치료제의 효능에 대해 반대 9표, 찬성 3표로 부정적 의견을 내면서 승인 기대감은 꺾였다.

캡리코는 이달 초 추가 데이터를 제출하고 신청의 초점을 다른 평가변수로 옮기겠다는 계획을 밝히며 기대를 일부 되살렸다.

FDA는 추가 데이터 검토에 동의하면서 심사 기간을 3개월 연장했다. 이에 따라 캡리코는 오는 11월 22일까지 세포치료제 후보 데라미오셀의 승인 여부를 통보받게 된다.

그럼에도 투자자들은 부정적인 자문위원회 표결 이전보다 캡리코에 낮은 가치를 부여하고 있다. 이는 승인 가능성에 대한 의구심이 여전함을 시사한다.

캡리코는 신청의 초점을 부정적 표결의 대상이었던 심근병증에서 상지 기능으로 옮겼다. 자문위원회는 데라미오셀이 상지 기능을 개선하는지에 대해 표결한 적이 없어, 새로운 적응증에 대해서는 결론을 내리지 못했다.

린다 마르반 캡리코 최고경영자(CEO)는 이달 초 실적 발표에서 상지 기능에 대한 자문위원회의 논의가 "임상 근거에 대해 방향성 측면에서 지지적이었다"고 말했다.

다만 여러 전문가는 상지 기능 관련 근거에 의문을 제기했다. 한 참석자는 "근력 측면에서 실제 효과가 있다고 말하기는 매우 어렵다"고 지적했다.

캡리코의 수정된 신청서에는 자문위원회가 보지 못한 임상 데이터가 포함됐다. FDA는 향후 3개월 동안 캡리코가 제공한 추가 1년의 추적 관찰 자료와 기존 근거가 승인을 뒷받침하는지 평가할 예정이다.

FDA는 지난 7월 자문위원회 브리핑에서 기존 근거에 대한 우려를 제기한 바 있다. FDA는 캡리코의 3상 임상시험이 사전에 지정된 상지 기능 평가변수에서 통계적으로 유의미하거나 임상적으로 의미 있는 효과를 입증하지 못했다고 밝혔다.

캡리코는 1차 평가변수에 대해 통계적으로 유의미한 분석 결과를 제시했지만, 규제 당국은 그 결과를 해석하기 어렵다고 결론 내렸다.