스프루스, 초희귀질환 치료제 4분기 FDA 신청

스프루스 바이오사이언스가 초희귀질환 치료제의 미국 식품의약국(FDA) 승인 신청을 위한 제조 과제를 해소하며 4분기 제출 계획에 한 걸음 다가섰다.

24일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 스프루스는 FDA와 두 차례 회의를 진행한 결과 4분기 승인 신청 계획이 지지를 받았다고 밝혔다. 회사 측은 FDA 관계자들이 원료의약품과 완제의약품의 분석적 동등성 전략을 신청서 제출에 합리적이라고 판단했다고 전했다.

이번 제조 업데이트는 생산을 글로벌 바이오의약품 위탁생산업체로 이전한 데 따른 것이다.

신청 대상은 산필리포 증후군 B형(MPS IIIB) 치료를 위한 효소대체요법제 '트랄레시니다제 알파'(TA-ERT)다. 올리브는 2019년 바이오마린으로부터 TA-ERT를 도입했으나 FDA 장벽에 부딪혀 운영을 중단했다. 이후 FDA 입장이 바뀌면서 스프루스가 자산을 인수했다.

스프루스의 승인 신청은 당초 예상보다 길어졌다. FDA가 제조 데이터를 요청하면서 제출 시점이 올해 1분기에서 4분기로 밀렸다. 회사는 이번 제조 업데이트와 함께 FDA와 제출 서류의 전반적 구성과 형식에 대해서도 합의했다고 밝혔다.

TA-ERT는 MPS IIIB에 대한 첫 FDA 승인 치료제가 될 수 있다. 상염색체 열성 질환인 MPS IIIB는 신생아 약 20만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다.

구겐하임 증권 애널리스트들은 지난 14일 투자자 메모에서 스프루스의 임상 데이터는 위험이 충분히 해소됐지만 제조 관련 위험은 여전히 정량화하기 어렵다고 분석했다. 이들은 스프루스가 향후 수요 충족을 위해 더 큰 생물반응기와 두 번째 공급업체를 검토 중이라고 밝혔다.

구겐하임 애널리스트들은 상당한 가격 결정력을 근거로 TA-ERT의 최대 매출이 3억달러를 넘을 것으로 전망했다. 지식재산권 보호가 2038년까지 이어지는 만큼 TA-ERT 매출이 스프루스의 파이프라인 강화에 힘이 될 것으로 내다봤다.