아이포인트 듀라뷰, 임상 3상서 1차지표 미충족…주가 70%↓

아이포인트의 습성 연령관련 황반변성(wAMD) 치료제 후보 듀라뷰가 임상 3상에서 1차 평가지표를 충족하지 못했다.

17일(현지시간) 아이포인트에 따르면 듀라뷰는 표준 치료제인 리제네론의 아일리아(애플리버셉트)와 비교한 임상 3상에서 1차 평가지표를 충족하지 못했다. 이날 아이포인트 주가는 70% 넘게 급락했다.

아일리아는 2025년 미국 매출이 44억 달러(약 6조6000억원)에 달하는 대표적 블록버스터다. 이번 결과는 듀라뷰에 대해 올해 예정된 두 건의 임상 3상 결과 중 첫 번째다.

임상은 52주와 56주 시점의 최대교정시력(BCVA)을 비교했다. 듀라뷰는 이 1차 평가지표에서 아일리아보다 열등한 성적을 냈다.

주된 요인은 황반변성과 무관한 시력 소실이었다. 듀라뷰 투여군 211명 중 9명(약 4%)에서 황반변성과 무관한 시력 소실이 발생했다. 반면 아일리아 투여군에서는 이 같은 시력 소실이 한 건도 없었다.

아이포인트의 최고경영자(CEO) 제이 듀커(의학박사)는 과거 3상에서 황반변성과 무관한 시력 소실 비율이 3~5%였다는 점을 고려하면 이 결과가 “매우 이례적”이라고 말했다. 회사는 이 9명이 임상 결과를 교란했다며 이들을 제외한 사후 분석에서 듀라뷰가 아일리아 대비 비열등성을 입증했다고 설명했다.

듀라뷰는 눈에 이식하는 장치로 티로신 인산화효소 억제제(TKI) 성분인 보롤라닙(vorolanib)을 최소 6개월간 서방형으로 방출하는 후보물질이다. 항혈관내피성장인자(anti-VEGF) 주사제와 비슷한 시력 개선 효과를 더 오래 지속시키는 것이 목표다.

이번 3상 실패는 50세 이상 성인의 주요 실명 원인인 습성 황반변성에서 아일리아를 대체하려는 아이포인트의 목표에 타격을 줄 수 있다. 올가을 결과가 나올 예정인 동일 설계의 루시아(LUCIA) 임상에도 부담이 커졌다.

다만 여러 애널리스트는 두 번째 후기 임상에서 더 나은 성적이 나오면 승부를 뒤집을 수 있다고 본다. 듀라뷰가 실망을 안긴 것은 이번이 처음은 아니다. 이 약은 습성 황반변성과 당뇨병성 황반부종(DME)에서는 성공했지만 2024년 비증식성 당뇨망막병증(NPDR) 연구에서는 목표를 달성하지 못했다.

씨티의 이갈 노초모비츠 애널리스트는 “극도의 불운”이 연구 결과에 영향을 미쳤을 가능성이 있다고 진단했다. 그는 17일 메모에서 “안과에서는 임상 하나는 실패하고 하나는 성공해도 승인이 가능한 선례가 있다”며 “루시아 위험을 높게 반영하지만 습성 황반변성에서 전진할 경로는 있다”고 밝혔다.

2차 평가지표에서는 듀라뷰가 강점을 보였다. 주사 부담을 42% 줄여 아일리아 투여 환자보다 평균 2회 적은 주사 횟수를 기록했고 안전성 프로파일과 추가 주사 없이 유지된 비율도 양호했다.

윌리엄 블레어 애널리스트들은 이 같은 데이터를 종합하면 듀라뷰가 “임상적 이점”을 제공한다고 평가했다. 이들은 “깨끗한 긍정적 결과 하나”로 FDA 승인까지 갈 수 있다는 의견을 냈다.

한편 이날 결과 여파로 경쟁사 오큘라 테라퓨틱스 주가는 최대 11% 올랐다.

전문가들은 듀라뷰의 미래가 복잡해졌지만 끝나지 않았다고 본다. 불운이 원인이라면 같은 비대칭적 결과가 다른 임상에서 반복될 가능성은 낮다. 다만 황반변성과 무관한 시력 소실의 원인이 무엇인지는 앞으로 규명해야 할 과제다. 앞으로는 루시아 임상 결과가 분수령이 될 전망이다.

아일리아의 시장 지위도 도전에 직면해 있다. 이 항혈관내피성장인자 주사제는 2011년 습성 황반변성 승인을 받은 뒤 곧바로 블록버스터가 됐다. 하지만 바이오시밀러가 시장을 잠식하면서 올해 분기 매출이 8년 만에 처음으로 10억 달러 아래로 떨어졌다.