1조 증발시킨 황반변성 신약…“9명 환자 탓” 1차지표 실패

아이포인트의 습성 황반변성 치료제 '듀라뷰'가 핵심 임상에서 1차 평가지표를 달성하지 못하며 하루 만에 시가총액이 1조원 넘게 증발했다.

17일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 아이포인트는 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD) 환자 약 400명을 대상으로 진행한 LUGANO 임상시험에서 이 같은 결과를 발표했다. 이 소식에 이날 회사 주가는 70% 폭락했다.

이번 임상은 아이포인트의 '듀라뷰'와 리제네론의 블록버스터 의약품 '아일리아'(성분명 아플리버셉트)를 직접 비교하는 방식으로 설계됐다. 1년 이상 추적 관찰하며 최대교정시력(BCVA) 변화를 측정해 '듀라뷰'의 비열등성을 입증하는 것이 1차 평가지표였다.

하지만 전체 데이터를 분석한 결과, '듀라뷰'는 아일리아 대비 비열등성을 입증하지 못했다. 회사 측은 '듀라뷰' 투여군에서 발생한 9명의 환자 때문이라고 설명했다. 이들은 습성 황반변성과 관련 없는 이유로 시력 손실이 발생한 '비대칭적 집단'이었다는 것이다.

아이포인트는 이들 9명을 제외하고 사후 분석을 진행한 결과 비열등성 목표를 달성했다고 밝혔다. 또한 대조군인 아일리아 투여군에서는 비슷한 규모의 시력 손실 사례가 없었던 점을 지적하며, 이는 이례적으로 좋은 결과가 나온 것이라고 덧붙였다.

회사는 1차 지표 실패에도 불구하고 긍정적인 데이터가 많다고 강조했다. '듀라뷰'는 우호적인 안전성을 보였으며, 환자의 75%가 보충 주사 없이 약 8개월간 치료 효과를 유지해 치료 부담을 줄였다는 설명이다.

제이 듀커 아이포인트 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 "예상치 못한 1차 지표 결과에도 불구하고, 사전에 정의된 2차 지표들의 긍정적 결과는 '듀라뷰'가 새로운 치료 옵션이 될 수 있다는 강력한 증거를 제시한다"고 말했다.

아이포인트는 올해 10월에서 12월 사이 발표될 또 다른 후기 임상(LUCIA) 결과에 따라 내년 상반기 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청할 계획이다. 그러나 시장의 반응은 회의적이다.

RBC 캐피털 마켓의 리사 월터 애널리스트는 "LUCIA 임상 결과가 나와야 미래를 더 명확하게 그릴 수 있을 것"이라면서도 "두 개의 비열등성 임상에서 모두 성공하지 못하면 FDA 승인이 더 어려워질 것"이라고 평가했다.