미럼, 초희귀 '뼈로 변하는 병' 치료제 FDA 승인…리제네론과 경쟁

미국 식품의약국(FDA)이 초희귀 유전질환인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제 '아테브리오즈'를 승인했다.

23일(현지시간) 피어스파마에 따르면 미럼 파마슈티컬스의 경구용 치료제 아테브리오즈가 12세 이상 FOP 환자 치료제로 FDA 허가를 받았다.

이는 지난 8월 말 리제네론의 '파사트루'에 이어 한 달여 만에 나온 두 번째 FOP 치료제 승인이다.

FOP는 연조직이 뼈로 변하는 초희귀 질환으로 전 세계 환자가 약 900명, 미국 내 환자는 약 300명에 불과하다.

이 질환은 예측할 수 없는 파동 형태로 연조직이 뼈로 변하며, 시간이 지나면서 관절이 융합되고 신경이 압박돼 만성 통증을 유발한다.

아테브리오즈는 FOP 환자에게서 과도하게 활성화된 '액티빈 수용체 유사 키나아제 2(ALK2)' 수용체를 차단해 근육과 인대의 비정상적 뼈 형성을 막는 기전이다.

FDA의 승인은 2상 '프로그레스' 임상시험 결과를 근거로 이뤄졌다.

63명의 성인과 청소년이 24주간 아테브리오즈를 복용한 결과, 신규 골형성이 발생한 환자는 투약군 1명, 위약군 5명으로 나타났다.

표본이 작아 골화 81% 감소는 통계적 유의성에 미치지 못했지만, 2차 평가변수인 신규 골형성 총량은 위약군 대비 99% 이상 감소했다.

위약군 환자가 24주차에 아테브리오즈로 전환한 뒤 48주차 추적 검사에서는 신규 골화가 나타나지 않았고 총 골화량도 줄었다.

아테브리오즈는 리제네론의 파사트루와 같은 신호 전달 경로에 작용하지만 방식이 다르다. 아테브리오즈는 ALK2 수용체를 차단하고, 파사트루는 ALK2에 결합하는 '액티빈 A' 단백질을 차단한다.

리제네론은 먼저 승인을 받은 데다 골화 형성과 성장을 줄일 뿐 아니라 골 형성 전 통증성 발적까지 유의미하게 감소시킨 3상 데이터를 확보했다.

반면 아테브리오즈는 정맥주사인 파사트루와 달리 경구용이라는 장점이 있다. 또 12세 이상 청소년까지 승인 범위에 포함돼 성인만 허가받은 파사트루보다 넓은 시장을 확보했다.

크리스 피츠 미럼 최고경영자(CEO)는 "새로운 골화의 양을 예방하는 것이 시급한 젊은 환자들에게 진입하고 있다"며 "특히 젊은 환자들의 새로운 골화를 예방해 이동성을 보존하고 더 정상적인 일상을 유지할 수 있기를 바란다"고 말했다.

미럼은 12세 미만 환자로 확대하기 위한 추가 임상도 진행 중이다. 프로그레스 시험의 12세 미만 코호트 결과는 내년 보충 신청에 맞춰 나올 예정이다.

피츠 CEO는 미럼이 10월 아테브리오즈 출시를 준비하고 있으며, 희귀질환 전담팀을 통해 환자 발굴과 치료 지원에 나설 것이라고 밝혔다.