로슈 '가자이바', 특발성 신증후군 FDA 승인…70년 만에 새 치료제

로슈의 항암제 '가자이바'가 특발성 신증후군(INS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 이 질환에 새 치료 옵션이 나온 것은 70년 만이다.

28일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 재발이 잦거나 스테로이드 의존성인 소아 발병 INS 환자 가운데 완전 관해 상태인 성인과 2세 이상 소아를 대상으로 가자이바의 재발 위험 감소 적응증을 승인했다.

가자이바는 B세포를 표적으로 하는 항CD20 단일클론항체다. 이번 승인은 1년도 안 돼 나온 두 번째 자가면역 적응증으로, 2013년 백혈병 치료제로 처음 허가받은 이 약물의 '제2의 전성기'를 굳혔다.

INS는 재발이 잦은 희귀 신장 자가면역 질환이다. 피로·부종·체중 증가와 감염 취약성을 유발하며 주로 소아기에 진단된다. 잦은 재발은 어린 환자에게 불안과 우울, 자존감 저하를 불러올 수 있다.

신증후군재단의 앤디 캘러웨이 설립자 겸 회장은 "INS 환자들은 오랫동안 예측 불가능한 재발과 장기간 스테로이드 사용, 질병 진행의 위협을 견뎌야 했다"며 "이번 승인은 환자와 가족이 치료에 대한 기대를 높일 수 있는 전환점"이라고 말했다.

FDA의 결정은 로슈의 3상 임상시험 '인쇼어(INShore)' 데이터에 근거했다. 시험에서 가자이바 투여 환자의 95%가 8주 이후 재발 없이 52주차에 완전 관해를 유지했다. 대조군인 미코페놀레이트모페틸(MMF) 투여군은 73%였다.

가자이바는 전체 무재발 생존율과 첫 재발 또는 사망까지의 중앙 기간 등 2차 평가변수에서도 MMF 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.

제넨텍의 리바이 개러웨이 최고의료책임자(CMO)는 "B세포를 직접 표적해 질병 활성을 효과적으로 조절하는 이 최초의 치료법은 지속적 관해 가능성을 제공한다"고 밝혔다.

가자이바의 자가면역 적응증 확대는 지난해 10월 성인 루푸스신염 승인에 이어 두 번째다. 루푸스신염은 전신홍반루푸스(SLE)로 인한 신장 염증이다.

로슈는 가자이바의 적응증 확대를 이어가고 있다. 현재 SLE와 원발성 막성신병증(pMN)에 대한 FDA 심사가 진행 중이다. pMN은 승인된 치료제가 없는 신장 질환이다.

로슈는 소아 루푸스신염에 대한 임상도 진행하고 있다. 글로벌데이터는 자가면역 전환이 성공할 경우 가자이바 매출이 2030년까지 18억달러 이상에 이를 것으로 추산했다.