한국 기업 최초 신약 FDA 승인…HLB 담관암 치료제

미국 식품의약국(FDA)이 HLB그룹 계열사 엘레바 테라퓨틱스의 담관암 치료제 '리르피그투'(성분명 리라푸그라티닙)를 승인했다. 한국 기업이 개발한 신약이 FDA 승인을 받은 것은 이번이 처음이다.

25일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 FGFR2 유전자 융합 또는 기타 재배열을 보유한 기존 치료 경험이 있는 담관암 환자를 대상으로 리르피그투 사용을 허가했다.

진양곤 HLB그룹 회장은 유튜브 발표에서 "이번 신약 승인이 가져온 가장 큰 선물은 글로벌 항암제를 보유한 기업이 됐다는 성취로 회사 전반에 퍼진 자신감"이라며 "기술수출에 의존하지 않고 신약 개발을 독자적으로 완수하는 것이 목표였다"고 말했다.

리르피그투는 기존 FGFR 억제제인 인사이트의 페마자이어, 다이호의 라이트고비와 달리 FGFR2에 대한 선택성을 높이고 FGFR 계열의 다른 단백질은 보존하도록 설계돼 독성을 낮췄다.

엘레바는 2024년 릴레이 테라퓨틱스로부터 이 자산을 선급금과 규제 마일스톤 7500만달러, 향후 상업적 마일스톤 최대 4억2500만달러에 도입했다.

단일군 임상시험 '리포커스'에서 리르피그투는 FGFR 억제제 치료 경험이 없고 기존 항암화학요법 또는 화학면역요법을 받은 담관암 환자 116명을 대상으로 객관적 반응률 46%, 반응 지속기간 중앙값 11.8개월을 기록했다. 무진행 생존기간 중앙값은 11.3개월이었다.

리포커스 임상의 주저자인 리피카 고얄 스탠퍼드암센터 박사는 지난 23일 발표에서 "리르피그투의 독특한 비가역적 공유결합 기전은 기존 FGFR 억제제에서 나타날 수 있는 내성 돌연변이를 포함해 FGFR2를 강력하고 지속적으로 억제한다"며 "이번 승인은 진행성 담관암 환자에게 중요한 차세대 정밀의료 옵션을 제공한다"고 밝혔다.

엘레바는 올해 미국에서 리르피그투를 환자에게 공급할 계획이다. 진 회장은 지난 15일 유럽의약품청(EMA)에도 허가 신청서를 제출했다고 전했다.

진 회장은 종양 유형에 구애받지 않는 임상시험 등 다른 암종에서의 가능성과 대형 제약사와의 병용요법 기회도 언급하며 승인 이후 임상시험 환자 등록이 가속화할 것으로 기대했다.

한편 엘레바와 모회사 HLB의 첫 미국 승인은 중국 헝루이제약과 협력한 간암 1차 치료제 병용요법이 될 예정이었다. 그러나 2024년 5월 두 차례의 완전응답서한(CRL)을 시작으로 헝루이 생산시설의 제조 결함으로 세 차례나 거절당했다.

진 회장에 따르면 지난 7월 최근 거절 이후 헝루이가 문제를 해결했으며 양사는 재신청을 위해 갱신된 안전성 데이터를 수집하고 있다.