키번라 자가면역 CAR-T 1년 데이터…효능 지속에 '안전성 0건'

키번라 테라퓨틱스의 자가면역 CAR-T 치료제 후보 '미브-셀'(miv-cel)이 1년 장기 데이터에서 지속적인 효능과 함께 고등급 안전성 이상 사례 '0건'을 기록했다.

24일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 미브-셀 1회 투여는 강직인간증후군(SPS) 등록 임상에서 12개월까지, 전신 중증근무력증(gMG) 2상에서는 최대 1년6개월까지 지속적인 임상적 이점을 보였다.

고등급 사이토카인 방출 증후군(CRS), 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS), 면역효과세포 관련 혈구탐식림프조직구증 유사 증후군(IEC-HS)은 한 건도 발생하지 않았다.

키번라는 이번 1년 데이터를 SPS 적응증에 대한 미국 식품의약국(FDA) 순차 제출 자료에 추가할 계획이다. 4분기 신청 완료 목표는 유지된다.

워너 비들 키번라 최고경영자(CEO)는 피어스바이오텍과의 인터뷰에서 미브-셀의 지속적 관해가 "환자들이 약물 없이 질병 없는 관해 상태를 누리면서 내약성이 좋은 안전성 프로필을 갖도록 한다"고 말했다.

Kysa-8 임상에서 미브-셀을 투여받은 SPS 환자 26명은 12개월 시점에 25피트 보행 검사(T25FW)에서 기준선 대비 중앙값 49% 개선을 보였다. 16주차의 46%보다 소폭 개선된 수치다.

16주차 1차 분석에서 임상적으로 유의미한 개선(기준선 대비 20% 이상 감소)을 달성한 환자 중 1명을 제외한 전원이 1년 시점에도 그 수준을 유지했다.

환자 3분의 1 이상은 T25FW를 5초 미만에 완주해 건강한 성인과 비슷한 수준을 보였다. 보행 보조기구가 필요했던 12명 중 8명(67%)은 1년 시점에도 보조 없이 걸었다.

비들 CEO는 "강직인간증후군은 진행성이며 매우 쇠약하게 만드는 질환으로 환자들은 시간이 지날수록 더 쇠약해진다"며 "현재 쓰이는 모든 치료는 허가 외 사용이며 질병의 근본 원인을 해결하거나 진행을 막지 못한다"고 말했다.

현재까지 SPS 환자의 92%가 만성 면역치료제를 쓰지 않는 상태를 유지했다. 1명은 1차 분석에서 반응을 보였으나 증상 개선을 위해 정맥 면역글로불린(IVIG)을 선택했고, 다른 1명은 반응이 없어 면역치료를 재개했다.

비들 CEO는 "대다수 환자가 IVIG뿐 아니라 만성 면역억제제와 고용량 스테로이드에서 벗어났다는 사실이 이 질환 관리 패러다임을 바꿀 가능성에 대한 논의를 새롭게 하고 있다"고 강조했다.

Kysa-8 임상 책임연구자인 아만다 피케 콜로라도대 교수는 성명에서 "SPS의 심각한 질병 부담과 승인된 치료제의 부재를 고려할 때 Kysa-8 결과는 특히 설득력 있다"고 평가했다.

자가면역 CAR-T 치료제 분야는 지난달 말 노바티스와 브리스톨마이어스스큅(BMS)이 잇따라 안전성 문제를 겪으며 첫 시험대에 올랐다.

노바티스는 자사 CD19 CAR-T 후보 '랩-셀'(rap-cel) 투여 환자 3명이 중증 IEC-HS로 사망하자 여러 자가면역 임상시험을 전면 중단했다. BMS도 '졸라-셀'(zola-cel) 임상에서 "일시적이고 가역적인 염증 반응"을 관측해 등록을 자발적으로 중단했다.

분석가들은 두 회사가 사용한 신속 제조 플랫폼이 과도하게 활성화된 T세포를 만들어내 비종양 환자에게 위험할 수 있다고 추정했다.

비들 CEO는 미브-셀의 설계와 제조 공정이 유사한 독성에서 안전하다고 주장했다. 그는 "미브-셀은 자가면역 분야에서 유일하게 CD28 공동자극 도메인을 쓰는 완전 인간 CD19 CAR"라며 "100명 이상 투여에서 고등급 CRS나 ICANS, IEC-HS가 한 건도 없었다"고 말했다.

미브-셀은 신속 제조 기술과 달리 검증된 기존 CAR-T 생산 공정을 사용한다고 비들 CEO는 덧붙였다.

키번라는 이날 gMG 대상 Kysa-6 임상 업데이트도 공개했다. 2상에 등록된 7명 전원이 24주차에 중증근무력증 일상생활활동(MG-ADL)과 정량적 중증근무력증(QMG) 지표에서 임상적으로 유의미한 개선을 달성했다.

2026년 6월 데이터 마감 기준 1년 이상 추적 관찰한 5명 전원이 개선 상태를 유지했다. 마지막 추적 시점에 MG-ADL 0~1점으로 정의되는 최소 증상 발현은 57%에서 유지됐다.

키번라는 FDA 승인을 받아 Kysa-6 2상을 축소하고 3상 등록을 이미 시작했다. 비들 CEO에 따르면 3상 등록은 2027년 중반 완료될 예정이다.

비들 CEO는 "우리는 신경면역학 포트폴리오를 구축하고 있다"며 "gMG를 다음 적응증으로 보고 이후 진행성 다발성경화증 등으로 확대해 더 큰 환자군을 다룰 것"이라고 말했다.

승인될 경우 CD19 표적 미브-셀은 자가면역 질환에 허가되는 첫 CAR-T 치료제가 된다.