로슈·아이오니스 신약, 'IgA 신증' 임상 3상 성공

로슈와 아이오니스가 개발한 신약 후보가 신장 질환 임상 3상에서 목표를 달성했다.

23일(현지시간) 바이오파마 다이브에 따르면 로슈와 아이오니스 파마슈티컬스는 면역글로불린A(IgA) 신증 치료제 '세팍사르센'이 임상 3상 중간 분석에서 1차 평가 지표를 충족했다고 밝혔다.

두 회사는 세팍사르센이 신장 건강의 주요 지표인 소변 내 단백질 수치에서 "통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선"을 이끌어냈다고 설명했다. 구체적인 수치는 공개하지 않았으며, 향후 의학회의에서 발표하고 규제 당국과 공유할 계획이다.

임상 참가자들은 신장 기능 변화를 살피기 위해 2년간 추가 관찰을 받는다.

IgA 신증은 비정상 항체가 신장에 침투해 염증을 일으키고 장기 기능을 떨어뜨리는 자가면역 질환이다. 최근 질환 기전에 대한 이해가 높아지면서 신약 개발이 활발해진 분야다.

세팍사르센은 노바티스의 '파발타'와 유사한 경로로 작용한다. 두 약물 모두 염증과 신장 조직 손상을 유발하는 '보체 인자 B'를 표적으로 한다. 파발타가 이 단백질에 직접 결합하는 방식인 반면, 세팍사르센은 간에서 메신저 분자에 결합해 단백질 생성을 억제한다.

로슈와 아이오니스는 세팍사르센을 파발타보다 편리한 대안으로 내세운다. 세팍사르센은 한 달에 한 번 자가 주사하는 방식이고, 파발타는 하루 두 번 복용하는 알약이다.

규제 당국의 승인을 받더라도 경쟁은 치열할 전망이다. 지난해 말 이후 미국 식품의약국(FDA)은 오쓰카 파마슈티컬과 베라 테라퓨틱스의 치료제에 대해 서로 다른 단백질을 표적으로 하는 가속 승인을 내줬다. 버텍스 파마슈티컬스의 신약도 곧 승인될 수 있다.

윌리엄 블레어의 마일스 민터 애널리스트는 IgA 신증이 "다양한 표적과 투약 요법에 걸친 크지만 경쟁이 치열한 시장"이라고 평가했다. 그는 세팍사르센의 자동주사기를 통한 월 1회 투약이 "비교적 경쟁력 있다"면서도 데이터 발표가 약물의 비교 우위와 안전성을 평가하는 데 중요할 것이라고 덧붙였다.

RBC캐피털마켓츠의 트룽 후인 애널리스트는 세팍사르센을 로슈 투자자들이 과소평가한 파이프라인 자산 중 하나로 꼽았다. 그는 최근 보고서에서 세팍사르센이 유방암 치료제 기레데스트란트, 다발성경화증 치료제 페네브루티닙과 함께 향후 수년간 실적을 끌어올릴 수 있다고 분석했다.

승인은 아이오니스에도 호재다. 올해 여러 차례 좌절로 주가가 압박을 받아온 아이오니스는 세팍사르센과 관련해 최대 4억달러의 단계별 지급금을 받을 수 있으며, 승인 시 판매 로열티도 확보하게 된다.