5.3조 베팅한 사노피 신약, 美 퇴짜 맞고 유럽서 부활

미국에서 간 독성 우려로 퇴짜 맞았던 사노피의 다발성 경화증(MS) 신약 후보물질이 유럽에서는 사실상 승인 수순에 돌입했다.

24일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면, 유럽의약품청(EMA)은 사노피의 다발성 경화증 치료제 '톨레브루티닙(tolebrutinib)'에 대해 품목허가 승인을 권고했다. 최종 결정은 수개월 내 나올 전망이다.

이번 권고는 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)이 톨레브루티닙의 품목허가를 거절한 것과 상반된 결정이다. 당시 FDA는 약물로 인한 심각한 간 손상 가능성을 지적하며 사노피의 허가 신청을 반려했다.

사노피는 2020년 프린키피아 바이오파마(Principia Biopharma)를 37억달러(약 5조3000억원)에 인수하며 톨레브루티닙을 확보했다. 이번 유럽 승인 권고로 수조원대 투자금 회수의 발판을 마련하게 됐다.

톨레브루티닙은 '브루톤 티로신 키나제(BTK)' 억제제 계열 약물이다. 뇌 혈관 장벽을 통과할 수 있어 뇌에서 발생하는 다발성 경화증 치료에 효과를 보일 것으로 기대를 모았다.

EMA는 톨레브루티닙의 간 관련 부작용 가능성을 인정하면서도, 장애 진행을 지연시키는 이점이 더 크다고 판단했다. 특히 최근 2년간 재발이 없었던 '비재발성 이차진행형 다발성 경화증(nrSPMS)' 환자에게는 치료 옵션이 거의 없어 미충족 수요가 높다는 점을 고려했다.

반면 FDA는 허가 거절 서한에서 약물의 유익성에 의문을 제기하며 치명적일 수 있는 간 손상 위험을 언급했다. 이에 사노피는 "FDA의 결정은 이전 논의와 다른 '중대한 방향 전환'"이라며 당혹스럽다는 입장을 내비친 바 있다.

BTK 억제제 계열 약물은 다발성 경화증 치료제로 개발되는 과정에서 어려움을 겪어왔다. 머크(Merck KGaA)의 후보물질은 임상에 실패했으며, 톨레브루티닙 역시 다른 유형의 다발성 경화증 임상에서는 쓴맛을 봤다.