메드팩토 백토서팁, 골육종 최적 용량 찾기 위한 미국 임상 변경승인 신청

메드팩토가 재발성·불응성 또는 진행성 골육종 환자를 대상으로 한 백토서팁(Vactosertib) 단독 요법의 미국 임상시험계획(IND) 변경승인을 신청했다. 백토서팁은 종양 미세환경에서 암세포 전이를 촉진하고 면역을 억제하는 TGF-β 신호 전달을 차단하는 계열 내 최초(First-in-class) 후보물질로, 수십 년간 뚜렷한 표적 치료제가 없던 골육종 분야에서 새로운 치료 가능성을 열 수 있을지 주목된다.

200mg 대 300mg, 최적 용량 결정 위한 전략적 변경

메드팩토는 미국 식품의약국(FDA)에 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획 변경승인신청서를 제출했다고 공시했다. 변경 신청의 핵심은 200mg 1일 2회(BID)와 300mg 1일 2회 용량 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적 용량을 결정하는 데 있다. 이는 향후 글로벌 상업화 및 중추적 임상을 앞두고 약물의 효능을 극대화할 수 있는 2상 권장 용량(RP2D)을 확립하기 위한 필수적 조치로 풀이된다.

이번 임상은 재발성·불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자를 대상으로 백토서팁 단독 요법의 안전성과 내약성, 약동학, 항종양 활성을 평가하는 공개 다기관 시험이다. 미국에서는 케이스웨스턴 리저브 대학교 의과대학과 UH 무지개 어린이 병원에서 진행되며, 한국에서도 국립암센터와 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 국내 최고 수준의 의료기관이 공동으로 참여하는 글로벌 임상이다. 등록번호는 NCT05588648이다.

제1상은 용량 제한 독성(DLT) 발생에 기반해 최대 내약 용량(MTD)과 2상 권장 용량을 결정하는 것이 목적이며, 제2상은 항종양 활성과 바이오마커·임상적 유익성 간 연관성을 평가한다. 목표 시험대상자 수는 제1상 성인 최소 9명과 청소년 최대 9명, 제2상 용량군별 성인 및 청소년 최소 42명이다.

기존 임상서 완전관해 기록, 희귀암 시장 재편 기대

백토서팁이 주목받는 배경에는 이미 확보한 압도적인 선행 임상 데이터가 있다. 평균 7회의 항암 치료를 받은 중증 재발성 골육종 환자들을 대상으로 한 이전 임상 평가에서 백토서팁은 36.4%의 객관적 반응률(ORR)을 기록했으며, 단독 투여로는 극히 이례적인 완전관해(CR) 1건을 달성한 바 있다. 골육종은 뼈와 연골에 발생하는 희귀 악성 종양으로 주로 10대 청소년과 청년층에서 발병하며, 환자의 25~50%가 폐로 전이돼 재발 및 전이 시 치사율이 매우 높다. 기존 화학항암제 외에 FDA 승인을 받은 약물이 극소수에 불과한 만큼 미충족 의료 수요가 큰 분야다.

글로벌 헬스케어 시장조사기관 델브인사이트는 "현재 골육종 치료 환경은 매우 제한적이지만, 메드팩토의 백토서팁을 포함한 소수의 표적 치료제 파이프라인이 임상에서 긍정적인 성과를 보이고 있으며 재발성 및 전이성 골육종 환자의 미래 치료 지형을 근본적으로 재편할 수 있는 유망한 자산으로 부상하고 있다"고 평가했다. 마켓 리서치 퓨처에 따르면 글로벌 골육종 치료제 시장은 2025년 약 7억 3,400만 달러에서 연평균 6.39% 성장해 2035년 약 13억 6,400만 달러(약 1조 8,000억 원) 규모에 이를 전망이다. 전 세계 골육종 치료 시장의 약 45%를 북미가 차지하고 있어, 백토서팁의 미국 내 임상 진행은 상업적으로 가장 큰 시장을 직접 겨냥하고 있는 셈이다.

가속 승인·글로벌 기술이전 가능성 열려

백토서팁은 이미 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 상태다. 이번 IND 변경 승인을 통해 200mg과 300mg 중 최적 용량이 성공적으로 확정되고 기존의 완전관해와 같은 극적인 효능이 재입증된다면, 임상 2상 결과만으로도 FDA의 가속 승인 제도를 통한 조기 상용화를 노려볼 수 있다는 분석이 나온다. 마켓 리서치 퓨처도 "희귀암에 대한 글로벌 인지도 증가와 FDA 등 규제 기관의 지원이 혁신 치료제의 승인을 가속화하고 있다"고 진단했다.

골육종과 같은 희귀암에서 단독 투여만으로 높은 반응률을 이끌어낸 데이터는 다국적 제약사들에게도 매력적인 요소다. 미국 내 임상이 본격적으로 속도를 내어 최적 용량 데이터가 추가로 확보되면, 글로벌 제약사와의 대규모 기술이전이나 면역항암제와의 병용요법 공동 개발 논의가 급물살을 탈 것으로 전망된다. 다만 메드팩토는 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준이라며 투자에 유의할 것을 당부했다.