1회 주사로 면역 재설정…난치성 자가면역질환 '체내 CAR-T' 효과

1회 주사로 난치성 자가면역질환 환자의 면역체계를 재설정하는 '체내 CAR-T' 치료법이 초기 임상에서 효과를 보였다.

20일(현지시간) 바이오온(BioOn)에 따르면 미국 연구진이 개발한 'JY231'이라는 신개념 치료법을 표준 치료에 반응하지 않는 신경·근육 자가면역질환 환자 16명에게 1회 정맥 주사한 결과, 모든 환자에게서 증상과 생물학적 지표가 개선됐다. 연구 결과는 의학저널 '뉴잉글랜드의학저널(NEJM)'에 게재됐다.

기존 CAR-T 세포 치료는 환자의 T세포를 채취해 실험실에서 유전자 조작한 뒤 다시 주입하는 방식으로, 비용과 시간이 많이 들고 사전 화학요법까지 필요했다.

반면 JY231은 무해한 바이러스(렌티바이러스 벡터)에 유전자 지시를 담아 체내에서 직접 T세포를 재프로그래밍한다. 주입된 세포는 11일 만에 정점에 달하며 전신으로 퍼졌다.

연구 대상은 진행형 다발성경화증(MS) 7명, 수초희소돌기아교세포당단백질항체 관련 질환(MOGAD) 3명, 전신 중증근무력증(gMG) 3명, 특발성 염증성 근육병증(IIM) 3명이었다.

치료는 자가면역 공격을 일으키는 B세포를 표적으로 삼아 빠르게 제거했다. 두 달여 뒤 B세포가 회복됐지만 대부분 새로 생성된 세포로, 치료 전과는 완전히 달랐다. 연구진은 면역체계가 사실상 재설정된 것이라고 평가했다.

치료 정밀도는 높아 재프로그래밍된 세포의 99% 이상이 올바른 항병 세포로 전환됐다.

6개월 뒤 MS 환자 7명은 신체 장애가 줄고 인지 기능이 개선됐으며 피로가 크게 감소했다. gMG와 MOGAD 환자는 신경계를 공격하는 자가항체가 현저히 줄었고, IIM 환자는 근력이 좋아졌다.

신경 관련 부작용은 나타나지 않았다. 다만 약 69%의 환자에게 사이토카인 방출 증후군이라는 가벼운 면역 반응이 나타났으나 2주 안에 모두 사라졌다.

연구진은 이번 결과를 난치성 신경 자가면역질환 치료의 초기 개념 증명으로 평가하면서도, 장기 안전성과 유효성을 확인하려면 더 큰 규모의 무작위 임상시험이 필요하다고 밝혔다.