LSD 신약 3상 3연속 성공…불안 증상 완화에 연내 FDA 신청

LSD 기반 신약이 불안장애 임상 3상에서 3연속 성공을 거두며 연내 미국 식품의약국(FDA) 신약 신청을 앞두게 됐다.

14일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 데피니엄 테라퓨틱스는 자사 LSD 제제 'DT120 ODT'가 범불안장애 환자 대상 3상 '파노라마' 시험에서 위약 대비 불안 증상을 유의미하게 완화했다고 밝혔다.

파노라마 시험은 245명을 대상으로 100㎍ 용량과 50㎍ 용량, 위약을 비교했다. 50㎍ 용량은 정신활성 효과는 있되 치료 효과는 없는 수준으로 설계됐다.

치료 12주 차에 해밀턴 불안척도(HAM-A) 점수는 100㎍ 투여군에서 9.8점 낮아져 위약군의 4.7점 하락을 크게 웃돌았다. 위약 대비 차이는 5.1점으로, 한 달 전 발표된 3상 '보야지' 시험의 5.4점과 비슷한 수준이다.

이 약물은 지난 6월 주요우울장애 3상에서도 성공했으며, 환자가 8시간 단일 세션 동안 보조자의 관찰 아래 약물을 복용하는 방식으로 투여된다.

시험 연구자인 스콧 애런슨 셰퍼드 프랫 첨단진단·치료연구소 최고과학책임자는 "DT120 ODT의 두드러진 점은 환자가 매일 약을 관리하지 않아도 단일 투여로 수개월간 반응을 유지할 잠재력이 있다는 것"이라고 말했다.

데피니엄은 파노라마 시험이 모든 주요 2차 평가변수를 충족했고 새로운 안전성 우려도 나타나지 않았다고 전했다.

로버트 배로 데피니엄 최고경영자(CEO)는 피어스바이오텍에 "이런 3상 성과 3건을 12주 만에 얻은 것은 우리 규모의 기업으로서는 가장 빠른 결과 발표 사례 중 하나일 것"이라고 말했다.

배로 CEO는 4분기에 FDA와 만나 DT120 ODT의 신약 신청을 논의할 예정이라고 덧붙였다. 어떤 적응증을 먼저 신청할지는 당국과 조율하겠지만 우울증과 불안장애 모두에서 성과를 낼 수 있다고 자신했다.

파노라마 시험의 50㎍ 대조군은 사이키델릭 임상에서 제기되는 '기능적 눈가림 해제' 우려를 완화하기 위한 설계였다. 이는 FDA가 뉴잉글랜드의학저널에 발표한 새 지침에서도 최근 지적된 쟁점이다.

배로 CEO는 50㎍ 결과가 기존 2상 용량-반응 연구와 유사했다며 "100㎍에서 관찰되는 강력하고 실제적인 약물 효과가 낮은 용량에서는 같은 크기나 지속성으로 나타나지 않는다는 점에 의문이 없다"고 강조했다.

데피니엄은 DT120의 또 다른 우울증 3상 시험을 진행 중이며 내년에는 외상후스트레스장애(PTSD) 중추적 시험을 시작할 계획이다. 자폐스펙트럼장애 대상 2상 시험 중인 MDMA 제제 'DT402' 등 후속 파이프라인도 보유하고 있다.

배로 CEO는 "이런 기회는 이점 가능성이 크면서도 안전성과 책임 있는 전달에 높은 수준의 엄격함이 필요한 독특한 기회"라고 말했다.