리제네론의 '선물'…FDA 승인 난청 신약, 美서 공짜로 푼다

리제네론이 희귀 유전성 난청에 대한 최초의 유전자 치료제 '오타메니'를 미국에서 무료로 공급한다.

23일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 리제네론의 유전자 치료제 '오타메니'(DB-OTO)를 품목허가했다. 조지 얀코풀로스 리제네론 최고과학책임자는 "오타메니는 거대한 과학적 도약"이라며 "미국 내 환자들에게 이러한 유전자 치료제를 무료로 제공하는 최초의 회사가 된 것을 영광으로 생각한다"고 밝혔다.

오타메니는 감각 유모 세포 기저부에서 소리 파동을 뇌로 전달하는 데 필수적인 단백질인 '오토펄린'이 결핍된 유전성 난청 환자를 위한 치료제다. 바이러스 벡터를 이용해 기능적 오토펄린 유전자 사본을 내이(內耳)에 직접 전달하는 방식이다.

이번 승인은 1/2상 CHORD 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다. 리제네론은 이전에 11명의 환자 중 10명에게서 청력 개선 효과를 확인했으며, 이후 12명 중 9명이 1차 평가지표를 충족했다고 발표했다.

임상에 참여한 트래비스 스미스(2.5세)는 선천적으로 소리를 전혀 듣지 못했으나, 지난해 6월 오타메니를 투여받은 후 몇 달 만에 청력을 회복했다. 그의 어머니 시에라 스미스는 "아들이 이제 기타 연주를 즐기고 브루노 마스의 노래를 듣는다"며 "첫 단어를 말하기를 고대하고 있다"고 전했다.

오타메니는 리제네론의 첫 유전자 치료제 승인 사례로, 항체 의약품 중심에서 유전자 의약품으로 포트폴리오를 확장하는 전략의 일환이다. 리제네론은 2023년 1억900만 달러(약 1569억원)에 데시벨 테라퓨틱스를 인수하며 해당 기술을 확보했다.

리제네론은 향후 노화나 소음으로 인한 후천성 난청 분야로도 연구를 확대할 계획이다. 회사 측은 "후천성 난청의 생물학적 기전을 깊이 이해하는 데 상당한 투자를 하고 있다"고 밝혔다.