머크·모더나 mRNA 암 백신, 생존 연장…"개인 맞춤 의학 혁명"

머크와 모더나가 개발한 메신저리보핵산(mRNA) 암 백신이 임상 3상에서 환자 생존 기간을 연장하며 '개인 맞춤 의학 혁명'의 신호탄을 쐈다.

11일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 두 회사는 지난달 mRNA 암 백신 '인티스메란 오토진'(V940·mRNA-4157)이 임상 3상에서 환자 생존 기간을 늘리는 데 성공했다고 발표했다.

이 백신은 수술로 제거한 말기 흑색종 환자에게 표준치료제인 면역항암제 키트루다와 병용할 때 가장 효과가 좋은 것으로 나타났다.

INTerpath-001 임상시험에는 피부 흑색종을 수술로 제거한 환자 1137명이 참여했다. 이들은 인티스메란과 키트루다를 함께 투여받거나 키트루다만 투여받았다.

지난 8월 발표에 따르면 병용 투여군은 1차 평가지표인 무재발 생존기간과 2차 지표인 원격 전이 없는 생존기간에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.

이번 성과는 2024년 규제 장벽에 부딪혔던 인티스메란 프로그램에 대한 기대를 되살렸을 뿐 아니라 mRNA를 개인 맞춤형 암 치료 수단으로 활용하는 다른 바이오기업들의 전망도 끌어올렸다.

존스홉킨스대학의 제프 콜러 RNA 생물학·치료학 교수는 피어스바이오텍에 "개인 맞춤 의학 혁명의 시작이라고 생각한다"며 "엄청난 연구개발과 혁신을 촉진할 것"이라고 말했다.

윌리엄 블레어의 마일스 민터 애널리스트는 전체 데이터가 공개되면 투자자들이 인티스메란이 키트루다만큼 광범위하게 다른 암에도 쓰일 수 있을지 주목할 것이라고 분석했다.

발표 당일 모더나 주가는 177% 급등했고, 아크투루스 테라퓨틱스 등 mRNA 분야 다른 바이오기업 주가도 최대 20% 올랐다.

독일 바이오엔테크는 고정형 mRNA 암 백신 플랫폼 '픽스백'을 앞세워 경쟁에 뛰어들었다. 대표 후보물질 BNT113은 인유두종바이러스 16형 양성 고형암에서 흔히 발견되는 종양단백질 2종을 표적으로 하며 두경부암 임상 2/3상이 진행 중이다.

바이오엔테크는 제넨텍과 손잡고 환자별 신생항원을 최대 20개까지 담는 개인 맞춤형 플랫폼 '아이네스트'(iNeST)도 개발하고 있다. 다만 최근 대장암 환자 대상 2상 시험은 중단했다.

스트랜드 테라퓨틱스는 면역 신호 단백질인 IL-12를 전달하는 자가복제 mRNA 치료제 2종을 연구 중이다. 제이컵 베크래프트 최고경영자(CEO)는 "가장 강력한 치료 단백질 일부는 체내에서 안전하게 쓰기 어려웠다"며 "생산 위치와 방식을 프로그래밍해 사용 가능하게 만드는 게 목표"라고 말했다.

머크와 모더나는 2016년부터 mRNA 백신을 공동 개발해 왔다. mRNA는 세포가 DNA 코드를 활성 단백질로 바꾸도록 돕는 물질로, 과학자들이 1961년 처음 발견한 뒤 30년이 지나서야 백신 도구로 활용하기 시작했다.

인티스메란은 환자별 암세포 표면에만 나타나는 신생항원을 표적으로 삼아 '종양 지문'처럼 개인별로 맞춤 설계된다. 투여 전 환자의 종양을 유전자 분석해 고유 서열에 맞춘 백신을 만드는 방식이다.

머크와 모더나는 34개의 신생항원을 최적의 수로 삼았다. 2019년 시작된 2상 시험에서는 5년 추적 관찰 결과 질병 재발 위험을 49% 낮췄다.

인티스메란 프로그램은 흑색종 외에 비소세포폐암과 신세포암 등 총 9건의 임상 2·3상을 포함한다. 다만 2024년 가속 승인을 추진했다가 미국 식품의약국(FDA)의 거부로 제동이 걸린 바 있다.

모더나의 인티스메란 종양학 책임자인 미셸 브라운 박사는 "이 프로그램은 암 연구, 유전체 염기서열 분석, 컴퓨터 생물학, 정보학의 수십 년 진전이 수렴하는 지점에 있다"며 "mRNA가 이를 한데 모은 기술"이라고 말했다.