바이오마린, 저신장증약 '복소고' 적응증 확대…경쟁 압박 속 영역 넓힌다

바이오마린이 저신장증 치료제 복소고의 적응증 확대에 속도를 내고 있다. 연골무형성증 시장에서 경쟁이 거세지자 더 가벼운 형태인 연골저형성증(HCH)으로 영역을 넓히는 모습이다.

9일(현지시간) 피어스파마에 따르면 바이오마린은 이날 유럽소아내분비학회 연례회의에서 HCH 소아를 대상으로 한 임상 3상(CANOPY-HCH-3)의 상세 결과를 공개하고, 같은 내용을 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 게재했다.

바이오마린은 앞서 5월 이 시험의 1차 지표 달성 소식을 전한 바 있다. 이번에는 연간 성장 속도(AGV) 개선 폭이 평균 2.33㎝라는 기존 발표를 넘어, 1년 치료 후 입식 신장과 팔 길이 등에서 나타난 효과 규모까지 세부적으로 제시했다.

복소고를 투여한 소아는 위약군보다 입식 신장이 2.35㎝, 팔 길이가 1.03㎝ 더 늘었다. 삶의 질에서도 수치상 개선이 관찰됐으며, 회사는 장기적 영향을 계속 평가할 계획이라고 밝혔다.

안전성 측면에서는 기존 연구와 일관된 프로파일을 보였다. 대부분의 이상반응은 경증으로 분류됐고, 치료와 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

바이오마린은 또 FDA에 적응증 확대 신청서를 "최근 제출했다"고 확인했다. 유럽의약품청(EMA)과 기타 글로벌 규제기관에도 신청서를 제출할 예정이며, HCH 적응증 승인 시 2027년 출시를 목표로 한다.

HCH는 FGFR3 유전자 변이로 연골이 뼈로 전환되는 속도가 느려지는 희귀 유전질환이다. 몸통은 평균 크기지만 팔·다리·손·발이 불균형하게 짧은 것이 특징이다.

바이오마린은 자사 글로벌 사업 범위 내에서 복소고 투여 대상이 될 수 있는 HCH 소아가 약 1만4000명에 이를 것으로 추산했다.

연구 책임자인 앤드루 다우버 박사는 "연간 성장 속도와 팔 길이에서 관찰된 변화는 HCH 소아가 치료에 어떻게 반응했는지 보여주는 고무적인 증거"라며 "이번 결과는 복소고가 HCH 소아를 위해 개발된 최초의 표적 치료제가 될 잠재력을 뒷받침한다"고 밝혔다.

복소고는 2021년 말 5세 이상 연골무형성증 소아 치료제로 처음 FDA 승인을 받았고, 2023년에는 5세 미만으로 적응증을 확대했다.

다만 리링크파트너스 애널리스트들은 올해 초 "복소고 프랜차이즈에 중요한 승리"라면서도 HCH 단독으로는 연골무형성증에서 커지는 경쟁 압력을 상쇄하기 어렵다며 신중한 입장을 보였다.

경쟁 약물로는 아센디스의 유비웰이 꼽힌다. 주 1회 주사제인 유비웰은 3월 성장판이 열려 있는 2세 이상 연골무형성증 소아 치료제로 승인받았다.

바이오마린은 지난달 말 아센디스로부터 미국 내 유비웰 순매출의 20%를 2030년 5월까지 로열티로 받기로 합의하며 특허 분쟁에서 우위를 점했다. 유럽연합과 브라질, 한국에서도 로열티 계약을 체결했다.

복소고는 지난해 연간 9억2700만달러(약 1조2422억원)의 매출을 올렸다. 전년 대비 26% 증가한 수치로, 바이오마린 전체 매출의 약 29%를 차지했다.