AI가 설계한 신약, 임상에서 생물학적 나이 되돌렸다

생성형 AI 기반 신약개발 기업 인실리코 메디슨(Insilico Medicine)이 AI로 설계한 신약 후보 물질 '렌토서팁(Rentosertib, 개발 코드명 ISM001-055)'의 임상 2a상에서 환자의 생물학적 나이가 실제로 감소했다는 결과를 확인했다. 하버드 의대, 스탠퍼드대, 브로드연구소와의 공동 연구로, 결과는 국제 학술지 네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)에 게재됐다.

연구진은 중국 내 22개 임상 센터에서 진행된 임상 2a상에 참여한 71명의 특발성 폐섬유증(IPF) 환자 중 42명의 혈액에서 추출한 2,841개의 단백질체 데이터를 종단 분석했다. 하버드, 옥스퍼드, 베이징대 등이 독립적으로 개발한 6가지 단백질체 노화 시계(ProtAge, OrganAge 등)를 적용한 결과, 6가지 모델 모두에서 렌토서팁 투여 환자의 예측 생물학적 나이가 일관되게 감소했으며, 투약 4주 차에 최대 3~6년의 역전 효과가 관찰됐다.

주목할 부분은 항노화 효과가 폐 질환 호전의 부수적 결과가 아닐 가능성이다. 폐 기능의 핵심 지표인 강제 폐활량(FVC) 개선에 가장 효과적인 용량(60mg 1일 1회)과 생물학적 나이 감소에 가장 효과적인 용량(30mg 1일 2회)이 서로 달랐다. 연구진은 이 약물이 질병 호전과 독립적인 노화 억제 기전을 가졌을 가능성을 시사한다고 밝혔다. 다만 단백질체 시계가 질병 자체의 변화를 감지할 수도 있어 항섬유화 효과와 항노화 효과를 완전히 분리하려면 더 큰 규모의 장기 연구가 필요하다는 단서도 달았다.

AI 신약 개발의 임상적 의의

렌토서팁은 라파마이신이나 메트포르민처럼 기존에 승인된 약물을 용도 변경한 것이 아니다. 인실리코의 AI 플랫폼 'PandaOmics'와 'Chemistry42'가 섬유화·염증·노화와 연관된 단백질 'TNIK'를 표적으로 발굴하고 분자 구조까지 직접 설계한 세계 최초의 AI 설계 퍼스트 인 클래스(first-in-class) 신약 후보 물질이다. 인실리코 측에 따르면 AI를 활용해 초기 타깃 발굴부터 전임상 후보 물질 도출까지 걸리는 시간과 비용을 기존 전통 방식 대비 50% 이상 절감했다.

알렉스 자보론코프 인실리코 CEO는 "이번 연구는 노화와 연령 관련 질환을 동시에 표적으로 삼는 이중 목적 치료제의 첫 번째 개념 증명"이라며 "향후 다양한 노화 관련 적응증으로의 탐색적 개발이 상업적으로 실행 가능해졌다"고 밝혔다. 연구 결과는 프랑스 파리 소르본 대학교에서 열린 네이처 컨퍼런스에서 자보론코프 CEO가 직접 발표했다.

천문학적 계약과 SK바이오팜 파트너십

임상 성과가 쌓이면서 인실리코의 기술 이전 계약 규모도 급팽창하고 있다. 2026년 상반기 총매출은 전년 동기 대비 287% 증가한 약 1억 600만 달러를 기록했으며, 일라이 릴리(27억 5,000만 달러), 세르비에, 다케다 등과의 기술 이전·공동 개발·R&D 협력이 주된 동력이었다. 2026년에 발표된 거래의 총계약 규모는 약 73억 달러, 2021년 이후 누적 계약 규모는 약 110억 달러에 달한다.

한국과의 접점도 주목된다. 인실리코는 2026년 6월 BIO USA에서 SK바이오팜과 최대 25억 달러(약 3조 9,000억 원) 규모의 공동 연구개발 계약을 체결했다. 인실리코의 AI 플랫폼으로 중추신경계(CNS) 및 신경면역 질환의 신규 타깃을 발굴하고, SK바이오팜이 후기 임상 개발과 글로벌 상업화를 맡는 구조다. 뇌전증 신약 '엑스코프리(세노바메이트)'로 미국 시장에서 성과를 거둔 SK바이오팜이 신경면역학 분야로 파이프라인을 확장하는 핵심 전략이기도 하다.

임상 3상과 패러다임 전환

렌토서팁은 현재 중국 내 47개 센터에서 320명의 IPF 환자를 대상으로 52주간 투여하는 임상 3상에 돌입했다. 3상에서도 유효성이 입증되면 세계 최초의 AI 설계 혁신 신약이라는 타이틀을 갖게 된다. 업계 전문가들은 이번 연구가 기존 질병 치료 목적의 표준 임상에 '노화 바이오마커(Aging Clock)'를 통합해 항노화 효과를 동시에 측정하는 새로운 프레임워크를 제시했다는 점에서 제로사이언스(Geroscience) 임상의 패러다임 전환으로 평가한다.

글로벌 AI 신약 개발 시장은 2025년 약 39억~60억 달러 규모에서 2031~2035년에는 최대 250억 달러(연평균 성장률 12~28%)에 이를 것으로 전망된다. 인실리코의 임상 성과가 실제 데이터로 뒷받침되면서 글로벌 빅파마들의 AI 신약 개발 플랫폼 도입과 M&A 경쟁도 한층 가열될 것으로 예상된다.