"엄마 목소리 들었다" 80% 청력 회복…난청 치료제 첫 FDA 승인

리제네론 파마슈티컬스의 유전자치료제 '오타르메니'가 특정 유전성 난청에 대한 첫 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.

23일(현지시간) 바이오 전문매체 바이오파마 다이브에 따르면 FDA는 OTOF 유전자 변이로 인한 중증·고도 난청을 앓는 소아 및 성인 환자를 대상으로 오타르메니를 허가했다. OTOF 유전자 변이로 인한 선천성 난청 환자들이 보청기나 인공와우 외에 치료 선택지를 갖게 된 것은 이번이 처음이다.

OTOF 유전자 변이는 소리를 뇌로 전달하는 데 필수적인 단백질 생성을 막아 난청을 유발한다. 오타르메니는 무해화한 바이러스를 이용해 정상 OTOF 유전자를 내이로 전달해 단백질이 생성되도록 하는 기전이다.

이번 승인은 10개월에서 16세 사이의 OTOF 난청 소아 환자 20명을 대상으로 한 임상시험 결과에 기반했다. 주요 목표는 청력을 중등도에서 정상 범위로 회복시키는 것이었다.

치료 6개월 후, 참여자의 80%가 이 목표를 달성했다. 이들은 시끄러운 대화나 가전제품 소음 수준인 최소 70데시벨의 소리를 들을 수 있게 된 것으로 나타났다.

임상 연구자인 엘리엇 시어러는 성명을 통해 "임상 참여자가 어머니의 목소리에 반응하고 음악에 맞춰 춤추는 것을 직접 목격했다"며 "이런 순간이 이 질환을 가진 더 많은 아이들에게 가능해졌다"고 밝혔다.

안전성도 양호한 것으로 평가됐다. 가장 흔하게 보고된 부작용은 내이 감염, 구토, 메스꺼움, 현기증, 시술 관련 통증 등이었으며, 대부분 경미하고 일시적이었다.

리제네론은 미국 내에서 임상적으로 적격한 환자들에게 오타르메니를 무상으로 제공할 것이라고 밝혔다. 오타르메니는 FDA의 '국가 우선순위' 바우처 프로그램에 따라 승인된 첫 유전자치료제이기도 하다.

다만 치료 효과의 지속 기간, 일부 환자에게서 효과가 덜 나타나는 이유 등은 아직 과제로 남아있다. 작은 환자군과 엘리 릴리를 포함한 최소 3개 기업이 경쟁 약물을 개발 중이라는 점도 상업적 성공의 변수로 꼽힌다.