HAE 치료제 두 번째 3상 성공…FDA 승인 앞두고 입지 굳혀

스위스 바이오기업 파르바리스(Pharvaris)의 유전성 혈관부종(HAE) 치료제가 두 번째 임상 3상에서 성공을 거뒀다. 미국 식품의약국(FDA)의 승인 결정을 앞두고 치료제의 입지를 한층 굳혔다.

8일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 파르바리스는 경구용 브래디키닌 B2 수용체 길항제인 듀크릭티반트의 40㎎ 1일 1회 서방형 제제를 위약과 비교하는 후기 단계 '챕터-3' 연구 결과를 발표했다.

이번 연구에는 HAE 1형, 2형, 정상 C1 억제제 보유 HAE 등 세 유형의 환자 85명이 참여했다.

파르바리스는 듀크릭티반트가 24주 뒤 월간 발작 빈도를 위약 대비 83% 줄여 1차 평가 지표를 충족했다고 밝혔다. HAE 1·2형 환자 80명만 보면 감소율은 87%로 높아졌다.

듀크릭티반트는 필요 시 투여 약물로 치료한 발작 횟수, 중증 발작 횟수, 혈관부종 증상이 없는 시간 비율 등 모든 2차 평가 지표에서도 목표를 달성했다.

스위스 추크에 본사를 둔 파르바리스는 지난 7월 HAE 발작 치료를 위한 듀크릭티반트 속방형 제제의 승인을 FDA에 신청했다. FDA는 2027년 4월 23일을 결정 시한으로 잡았다.

승인되면 듀크릭티반트는 기존 경구용 HAE 발작 치료제인 칼비스타의 엑터리를 대체할 수 있는 선택지가 된다.

앞서 속방형 듀크릭티반트는 지난해 12월 별도 임상 3상에서도 성공했다. 당시 연구에서 이 약물은 HAE 환자의 부종과 관련 증상을 필요 시 치료하는 잠재력을 입증했다.

파르바리스는 2027년 상반기 브래디키닌 매개 혈관부종 발작 예방 목적의 듀크릭티반트 신약 신청서(NDA)도 제출할 계획이다.

베른트 모디그 파르바리스 최고경영자(CEO)는 "듀크릭티반트는 두 가지 독자적 제형으로 필요 시 치료와 예방 모두에서 주사제에 버금가는 효능과 우수한 내약성을 제공하는 최초이자 유일한 경구용 치료제가 될 수 있다"고 말했다.

이날 파르바리스 주가는 개장 후 41.44달러로 전 거래일 종가 35.25달러보다 14% 올랐다.

HAE는 얼굴, 팔다리, 위장관, 기도 등에 반복적이고 예측 불가능하며 생명을 위협할 수 있는 부종을 일으키는 희귀 유전 질환이다.