소아 뇌암 CAR-T 개발사, 1600억원 투자 유치…임상 2상 마무리

미국 바이오기업 브레인차일드바이오가 소아 뇌종양 세포치료제 개발을 위해 1억1600만달러(약 1600억원) 규모의 시리즈A 투자를 유치했다.

8일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 브레인차일드바이오는 시애틀아동병원과 신규 투자자인 WRF캐피털로부터 이 자금을 확보했다. WRF캐피털은 워싱턴리서치재단의 투자 운용사다.

이번 투자로 회사는 희귀 소아 뇌간암인 미만성 내재성 뇌교신경교종(DIPG)을 겨냥한 선도 후보물질 BCB-276의 임상 2상 시험을 마무리할 자금을 확보하게 됐다.

브레인차일드바이오는 소아종양 전문의 마이클 젠슨 박사가 시애틀아동병원에서의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 연구를 분사해 3년 전 설립한 회사다.

젠슨 최고경영자(CEO)는 피어스바이오텍과의 인터뷰에서 "DIPG는 소아에서 비교적 흔한 뇌종양이고, 뇌종양은 현재 소아 암 사망의 주요 원인"이라고 말했다.

DIPG는 뇌 기저부에 생겨 혈액뇌장벽에 가려져 수술이나 기존 치료제 적용이 어렵다. 방사선 치료가 가장 흔히 쓰이지만 수명을 몇 달 연장하는 데 그친다.

젠슨 CEO는 이 치료법이 "전적으로 완화적"이라며 DIPG에 특화해 승인된 약물은 없다고 설명했다.

DIPG는 연간 250~300건의 신규 환자가 발생한다. 브레인차일드바이오는 환자의 T세포를 채취해 암을 공격하도록 유전자 변형한 뒤 중추신경계에 다시 주입하는 방식을 쓴다.

회사는 성인을 포함해 환자 규모가 훨씬 큰 교모세포종 치료제도 개발 중이며 내년에 임상 1상을 시작할 계획이다.

스티븐 브루거 CEO는 "어린이가 우선이지만 어린이만 대상으로 하지는 않는다"고 말했다. 교모세포종은 연간 1만5000건의 신규 환자가 발생한다.

브루거 CEO는 기존 승인된 CAR-T 치료제가 대개 1회 투여되는 것과 달리 브레인차일드바이오의 세포는 다회 투여 방식으로 설계됐다고 밝혔다.

현재 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 CAR-T 치료제는 모두 혈액암에 쓰인다. 고형암 대상 CAR-T는 지난 몇 달 전 중국 상하이 소재 카스젠테라퓨틱스가 처음 승인받았다.

젠슨 CEO는 FDA가 BCB-276 임상에서 위약군 대신 자연경과 데이터와 비교하는 것을 허용했다고 전했다. 그는 "이런 전략을 FDA가 지지한 첫 사례 중 하나가 될 것"이라며 "위약군에 속하면 어린이 100%가 사망할 것"이라고 말했다.