식약처, 페닐케톤뇨증 치료 희귀의약품 허가…'GIFT' 신속심사

식품의약품안전처가 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 쓰는 수입 희귀의약품 '세피언스산(세피압테린)'을 9월 3일 허가했다.

식약처는 소아와 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 이 의약품을 이날 품목허가했다고 밝혔다.

페닐케톤뇨증은 페닐알라닌을 분해하는 효소의 유전자 돌연변이로 체내에 페닐알라닌이 쌓여 인지 능력 저하, 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 일으키는 유전성 희귀질환이다.

이 약은 체내에서 테트라하이드로비옵테린으로 전환돼 페닐알라닌 분해 효소를 도와 혈중 페닐알라닌 수치를 낮춘다. 이를 통해 고페닐알라닌혈증 증상을 개선한다.

식약처는 이 약이 기존 치료제로 충족되지 않던 의료 수요에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제49호로 지정해 신속심사를 진행했다. GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 빠르게 제품화되도록 개발 초기부터 지원하는 프로그램이다.

식약처는 앞으로도 안전성과 효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회를 확대하겠다고 밝혔다.